肺癌領域再傳喜訊！突破性療法獲批上市

上周，由諾華（Novartis）研發的Tafinlar（dabrafenib）和Mekinist（trametinib）聯合療法獲美國FDA批准，用於治療腫瘤攜帶BRAF V600E突變的非小細胞肺癌（NSCLC）患者。該聯合療法曾在2015年獲FDA授予的突破性療法認定，這也是在美國獲批的首款特異性針對具有BRAF V600E突變的轉移性非小細胞肺癌患者的靶向療法。

在世界範圍內，每年約有1800萬人被診斷為肺癌，肺癌導致的死亡人數比結腸癌、乳腺癌和前列腺癌加起來都多。在非小細胞肺癌患者中，約有1-3%的患者有BRAF蛋白突變。這些患者急需適合的治療，因為BRAF V600E突變腫瘤惡性程度更高，更容易導致較差的預后結果。

Tafinlar＋Mekinist聯合療法就是一種針對有BRAF V600E突變的癌症患者的治療方法。具有這一突變的患者的細胞會表達一種蛋白幫助癌細胞生長，而Tafinlar和Mekinist可以靶向這一蛋白及其相關蛋白，抑制癌細胞的生長。當兩種藥物同時使用時，抗擊癌症的效果比單獨使用其中一種要好。所以關於這兩種藥物的聯合療法的臨床試驗正在全球多個中心進行，涉及多種腫瘤類型。

此次該療法獲FDA批準是基於它在一項2期臨床試驗中的優秀結果。該臨床試驗共招募了93名攜帶BRAF V600E突變的晚期非小細胞肺癌患者，其中36名未曾接受過治療的患者在接受了聯合療法后，總體緩解率（ORR）達到61%，也就是說有61%的患者的腫瘤都縮小了；另外57名曾接受過化療的患者在接受過聯合療法后，總體緩解率達到63%，緩解持續時間平均達到12.6個月。

這一聯合療法的藥物是可以口服的藥丸或膠囊，Tafinlar（150mg）每天服用兩次，Mekinist（2mg ）每天服用一次。可能的副作用有皮膚乾燥、皮疹、瘙癢、對陽光敏感、頭痛、疲勞、噁心或腹瀉等。

「BRAF V600E突變陽性的非小細胞肺癌患者對標準化療反應不佳，這說明他們迫切需要靶向治療，」Novartis Oncology的首席執行官Bruno Strigini博士說：「今天Tafinlar＋Mekinist聯合療法的獲批，證明了我們在腫瘤生物學方面的專業性，讓我們得以研發第一款針對這一罕見突變的靶向治療。」

「Tafinlar＋Mekinist的獲批，使BRAF V600E成為繼EGFR、ALK和ROS-1之後第四個在轉移性非小細胞肺癌中可行的基因組生物標記物，」Dana-Farber癌症研究所首席臨床研究主任兼哈佛醫學院醫學教授Bruce Johnson博士說：「這是肺癌領域一個重要的里程碑，我們會繼續更好地了解導致癌症的基因驅動因素，並研發出針對這些生物標記物的有效治療方法。」

目前，該聯合療法已在歐洲獲批用於治療有BRAF V600E突變的非小細胞肺癌患者。此次在美國獲批意味著會有更多非小細胞肺癌患者從中獲益。

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參考資料

[1] Novartis AG (NVS) Combination Targeted Therapy Tafinlar + Mekinist Receives FDA Approval For BRAF V600E Mutant Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC)

[2] FDA官網