上海交大附屬仁濟醫院李宗海團隊CAR-T細胞治療生物大樓落成啟用

日前，由上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院上海市腫瘤研究所研究員李宗海獲 3000 萬美元融資創立的首家 CAR- T 生物醫藥企業——科濟生物醫藥（上海）有限公司，正式啟用了嚴格按照國家葯監局注射液 GMP 標準建立的配備 3100 平方米細胞製備中心的生物大樓。這標誌著在實體瘤 CAR- T 細胞治療這一原創性科研成果的產業化進程上邁出實質性步伐。

據工程院院士、上海市腫瘤研究所名譽所長顧健人介紹，當前腫瘤已成為嚴重威脅人類生命健康、影響社會經濟發展的重大疾病和公共衛生問題。據國家癌症中心 2015 年發布的統計數字， 2015 年預估癌症新發病例為 429.16 萬例，平均每天 1，175 萬人，每分鐘約 8 人被診斷為癌症，死於癌症的人數高達 281.42 萬。

據李宗海介紹，腫瘤細胞逃逸免疫系統尤其是 T 淋巴細胞的識別是腫瘤發生髮展的重要原因。CAR- T 細胞（Chimeric Antigen Receptor，CAR）是通過 CAR 基因修飾 T 淋巴細胞，從而使 T 淋巴細胞具有精準識別並消滅腫瘤的能力。目前 CAR- T 細胞在白血病等部分血液腫瘤療效顯著。美國諾華製藥和凱德葯業公司都在近年提交了針對白血病或淋巴瘤的 CAR- T 新葯上市申請，有望於近期上市惠及患者。但是 CAR- T 細胞在實體瘤治療領域的轉化研究尚在起步階段，目前，全球實體瘤 CAR- T 研究療效能達到「臨床緩解」的病例非常少。2015 年，在上海市衛計委、上海市腫瘤研究所以及上海市轉化醫學協同創新中心的支持下，李宗海帶領研究團隊開展了全球首個針對肝癌的 CAR- T 臨床研究及針對腦膠質瘤的 CAR- T 臨床研究，取得了初步成果。

2015 年，李宗海牽頭創立的國內首家 CAR- T 生物醫藥企業 --- 科濟生物醫藥（上海）有限公司與上海市腫瘤研究所建立產學研合作聯盟，致力於原創性 CAR- T 的發展，推動科研成果轉化，造福腫瘤患者。目前公司擁有原創性候選 CAR- T 產品十餘個，覆蓋了白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、肝癌、肺癌、胃癌、胰腺癌、腦膠母細胞瘤、食管癌等人體大多數腫瘤；其中肝癌、肺癌、胃癌、胰腺癌的 CAR- T 為國際首創，是國際上實體瘤 CAR- T 細胞治療領域的領先企業。2016 年公司成功獲得 3000 萬美元的融資，估值達到了 1.73 億美元。目前公司已經在香港及美國設立了子公司，並於 2016 年年底正式在美國啟動了臨床前的研究，有望於 2017 年正式獲得美國 FDA 批准開始臨床研究。為了更好地保證 CAR- T 的製備質量，自 2016 年 3 月起科濟公司嚴格按照國家葯監局注射液的 GMP 標準建立了 3100 平方米的細胞製備中心，並於近期落成，這為 CAR- T 細胞產品的製備並安全用於人體提供了非常重要的設施保障。

對今後的發展，李宗海表示，從公司的角度來講，作為 CAR- T 細胞治療領域的龍頭企業，科濟公司 2017-2018 年目標，至少申報 5 項國家葯監局 CFDA 新葯臨床研究批件；申報 1 - 2 件美國 FDA 的臨床研究批件；力爭在 2020 年第一個 CAR- T 產品上市。而從科研成果轉化的角度看，他希望能開發出有效治癒腫瘤的藥物，為人類健康保駕護航。

仁濟醫院副院長、上海市腫瘤研究所所長戴慧莉介紹，李宗海作為仁濟醫院上海市腫瘤研究所癌基因及相關基因國家重點實驗室研究組長、以及上海交通大學醫學院的博士生導師，本身需要承擔大量科研工作與教學工作，腫瘤研究所在保留其工作平台以及對其進行同等考核的基礎上，鼓勵李宗海以公司制的形式探索創辦企業，積極推進項目成果轉化。據悉，上海市腫瘤研究所與科濟生物醫藥（上海）有限公司簽訂戰略性合作協議，由科濟生物公司出資支持研究所的項目成果轉化，雙方按一定比例分享利益。戴慧莉坦言：「對社會、對單位、研發團隊和投資方都有益的合作模式目前還在探索與實踐中，希望最終的研究成果能夠儘快轉化併產業化，讓更多的腫瘤患者受益。」

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