塞爾基因癌症代謝藥物 enasidenib 獲 FDA 優先審評資格

塞爾基因可能只需等 6 個月就能為其 enasidenib 贏得首次批准，這款藥物由塞爾基因從 Agios 公司許可獲得，它是一款首創型新葯，用於急性髓性白血病。這款小分子藥物是一種異檸檬酸脫氫酶 2（IDH2）抑製劑，異檸檬酸脫氫酶 2 是在參與新陳代謝的細胞線粒體中發現的一種酶。

IDH2 基因編碼突變與各種癌症相關，包括急性髓性白血病，人們認為這些突變在促進惡性腫瘤細胞增長中起作用。據塞爾基因稱，在 8-19% 的急性髓性白血病患者中發現有 IDH2 突變。

塞爾基因去年 12 月份提交了 enasidenib 的上市申請，尋求批准該藥物在美國用於複發、難治性 IDH2 陽性急性髓性白血病患者，該公司表示這款藥物剛剛被授予優先審評資格，FDA 將在今年 8 月份做出是否批准的決定。塞爾基因也提交了一款伴隨診斷產品的上市申請。

塞爾基因血液學及腫瘤學產品總監 Pehl 表示：「我們加速推進這款藥物的上市申請，從 enasidenib 關鍵臨床研究中首例受試者接受治療到提交上市申請僅僅用了三年時間，因為我們認為複發或難治性急性髓性白血病患者有顯著未滿足的需求。」

上市申請資料基於 enasidenib 一項單組的 1/2 期研究數據，該研究的受試者為有 IDH2 突變的晚期血液惡性腫瘤患者，研究發現有一半以上的 enasidenib 治療患者對治療有應答。該研究數據在去年 12 月份的美國血液學學會上公布。

如果獲得批准，Enasidenib 將被歸到塞爾基因血液惡性腫瘤產品組合，與阿扎胞苷同為一個組合，阿扎胞苷是用來治療不能接受幹細胞移植的急性髓性白血病患者的一線治療藥物，該藥物去年的銷售額達到 6.08 億美元。瑞士信貸分析師預測，Enasidenib 到 2020 年的年銷售額大約為 2.3 億美元。

Agios 還有一款以 IDH1 為靶點的藥物 ivosidenib（AG-120），其正處於臨床開發中，該公司希望今年底能在美國提交這款藥物用於複發、難治性急性髓性白血病的上市申請。上市申請將基於一項正在進行的 1 期臨床研究的數據。

根據塞爾基因與 Agios 在 2010 年簽署的長期合作協議，塞爾基因曾一度有權獲得 AG-120，但去年在兩家公司宣布建立免疫腫瘤聯盟時，塞爾基因把這些權利歸還給了 Agios。據 Agios 稱，Ivosidenib 與阿扎胞苷聯合用藥的一項 3 期研究定於 2017 年上半年在新確診的 IDH1 陽性急性髓性白血病患者中啟動。