注意啦 | 2018年「重大新葯創製」科技重大專項開始申報，千萬別錯過！

近日，2018年「重大新葯創製」科技重大專項（下稱新藥專項）開始申報。申報指南明確，「十三五」期間要聚焦重點領域，實施重大項目，實現「突」的跨越。新藥專項實施管理辦公室（下稱專項辦）負責人提醒企業：「2018年可能是專項支持力度最大的一年，申報單位要抓住機遇衝刺。」

規模以上醫藥工業增加值同比增長11.3%，增速較上年同期提高1個百分點，高於全國工業整體增速4.4個百分點，位居工業全行業前列……工信部8月24日發布的2017年上半年醫藥工業運行數據，顯示了醫藥產業的蓬勃發展，也凸顯新藥專項的實施效果。

「老百姓為什麼看病貴，原因就在於95％的專利葯、95％的醫療設備被國外公司壟斷。」提及新葯創製的重要性，專項辦主任、國家衛生計生委科教司司長秦懷金曾這樣感嘆。但新藥專項實施10年來，情況正在逐步改善。

「10年來，新藥專項共部署項目（課題）1641項，投入中央財政資金143億元，新藥專項支持的94個品種獲得新葯證書，其中28個為首次上市的一類新葯。」

國家衛生計生委副主任曾益新近日公布了新藥專項實施以來取得的成績：自2008年實施以來，新藥專項在促進創新葯研發與醫藥產業跨越式發展、填補國家戰略空白方面成績斐然，催生的一類新葯數量是專項實施前的5倍。

這些新葯在惡性腫瘤、重大病毒感染性疾病、自身免疫性疾病等10類重大疾病治療領域有著填補臨床空白、實現進口替代的作用，緩解了群眾看病貴、用藥難問題。

貝達葯業研發上市的鹽酸埃克替尼（凱美納），是新藥專項支持的最為人樂道的產品之一。它是首個擁有自主知識產權的肺癌小分子靶向抗癌藥，打破了國外藥品在此領域的壟斷，迫使進口葯在專利到期前提早降價。

凱美納獲批為EGFR突變陽性肺小細胞癌（NSCLC）的一線治療用藥后，將患者的日治療費用從550元左右降到了390元。

醫藥創新促進會（下稱葯促會）「重大新葯創製」科技重大專項績效評估報告顯示，在評估期內，凱美納反超進口葯特羅凱和易瑞沙，在NSCLC治療藥物市場以38.79%的市場份額雄踞榜首；截至2015年底，凱美納的累計銷售額達到24.58億元。而據貝達葯業最新數據，2016年凱美納實現營收10.35億元，銷量同比增長31.46%。

新藥專項支持的生物葯在治療領域均有突破，其中翹楚EV71型滅活疫苗於2015年底在獲批、全球首發。臨床試驗證明，EV71型滅活疫苗對受試者的保護率達到97.3%，能有效降低手足口病的發病率和病死率，是國產疫苗由「製造」向「創造」轉變的里程碑式產品。

北京市疾控中心副主任龐星火表示，得益於該疫苗的使用，今年上半年，北京市共報告手足口病病例4652例，較去年同期下降55.77%，無死亡病例報告。

新藥專項也改善了老百姓用藥貴狀況。深圳微芯的西達本胺（愛普沙）是全球首個治療外周T細胞淋巴瘤的口服藥物，其上市后的價格僅為國外同類藥物月治療費用的1/10。

恆瑞醫藥研發的甲磺酸阿帕替尼（艾坦），是全球首個治療晚期胃癌的小分子抗血管生成靶向藥物，上市后的價格僅為國外同類藥物的1/5。

醫學科學院醫學生物學研究所研製的Sabin株脊髓灰質炎滅活疫苗埃必維，打破了發達國家對脊髓灰質炎滅活疫苗的生產技術壟斷，迫使進口野毒Salk株脊髓灰質炎滅活疫苗在的銷售價格從每劑198元降至40元以下。

此外，新藥專項支持的恩替卡韋、伊馬替尼等產品，均實現了進口替代。

「已有16個製劑品種在歐美等發達經濟體上市，拉莫三嗪控釋片在美國市場份額超過60%，乙腦減毒活疫苗進入了聯合國採購清單。」 曾益新亮出新藥專項的國際「戰績」。

圓夢諾貝爾獎的青蒿素，是上世紀多部門成功合作的典範。新藥專項延續了青蒿素的研發經驗。「政策協調在新葯研發中的作用不可忽視。」

專項辦負責人說，新藥專項實施以來，專項辦與國家食品藥品監管總局（CFDA）、國家發展改革委以及人社部等多部門協調，為新藥專項支持產品快速上市疏通渠道。

2016年2月，CFDA發布《關於解決藥品註冊申請積壓實行優先審評審批的意見》，優先審評制度正式落地。截至今年7月，已有200餘種藥品進入優先審評審批程序，一批創新葯和臨床急需葯藉此加速上市。

事實上，在此之前，專項辦和CFDA便為新藥專項中的創新葯和臨床急需葯打造了優先審評通道。「經專家評審推薦，我們協調開通優先審評通道，對專項支持的創新性強、臨床急需藥品開展優先審評，凱美納就是首個通過此通道獲批的新葯。」上述負責人說。

在藥品審評審批改革之後，這一通道直接併入「綠色通道」，新藥專項的支持成為藥品准入的條件之一，「基本每年都有新葯出來，今年杭州歌禮仿製的丙肝治療藥物丹諾瑞韋和南京前沿的長效抗艾滋病藥物已進入『綠色通道』，有望今年上市。」

此外，CFDA還為新葯研發與國際接軌創造良好條件。如發文鼓勵境外未上市新葯在境內外同步開展臨床試驗，縮短新葯境內外上市時間；有條件加入國際人用藥品註冊技術協會（ICH），製藥行業將實施國際最高標準。新藥專項技術總師、工程院院士桑國衛說：「葯企與外企站在了同一起跑線上。」

新葯進入招標採購，也彰顯了多部門的支持。在公立醫療機構藥品集中招標採購中，獲得新藥專項支持被列入技術加分項，在各省招標採購文件中均有體現。

得益於新藥專項的推進，在2017版醫保目錄中，從2008年到2014年新藥專項支持的上市新葯都拿到了入場券，而在此之前，國家衛生計生委管理的新農合已納入專項支持的創新產品。

目前，專項辦正著力推進新藥專項支持產品進入基葯目錄。相關人員表示：「進入基葯目錄的前提是葯價降到合理的範疇，而創新葯價格相對較高，這一過程可能需要一段時間。但如果能夠進入，對於新藥專項支持產品的市場推廣和銷售將起到巨大的激勵作用。」

此外，專項辦還與國家衛生計生委及地方政府協調，推動新藥專項支持的產品擴大產能。如藉助國家對生物產業等戰略性新興產業的扶持政策，國家發展改革委對部分新藥專項承擔企業進行扶持補貼。

Sabin株脊髓灰質炎滅活疫苗便是受益項目之一，相關企業不僅得到了8000萬元的資金扶持，而且獲得了低息貸款，得以擴大產能，保證疫苗供應。

在專利法的修訂中，相關部門也積極為創新葯爭取權益，努力為企業爭取良好的政策環境。「一方面，我們希望能在修訂的法案和後續執行細則中加強藥品專利保護，以此鼓勵大家的創新積極性。

另一方面，我們希望在專利法中增添新葯搶仿、專利池等制度設計，以便於企業在與外國葯企接觸時，能合理利用法律武器和貿易規則，進行談判與合作。」 專項辦負責人傳達出創新藥物研發和仿製葯生產企業的共同訴求。

日前印發的《重大新葯創製科技重大專項2018年度課題申報指南》稱，「2018年是專項『十三五』期間的重要時段」，將「遴選優秀項目，查缺補漏、完善布局，同時立足長遠，進行前瞻性部署」。這意味著新藥專項已經進入衝刺階段。

「接下來的幾年，無論從項目申報、評審還是管理，我們都會比以前更加規範和高效。」上述負責人介紹，專項辦正在多舉措提升服務質量。

從管理體制上，專項辦正配合科技體制改革，優化重大專項的管理體制，從管理上響應國務院「放管服」號召，積極與國際接軌。

據了解，專項辦將逐漸縮短重大專項的管理體制層級，在明晰各層級職責的同時，實行決策、執行、監督分離的管理辦法。「我們將一方面跟上游的科技部、財政部、國家發展改革委三部門銜接，進行戰略規劃，確定優先支持的研究方向並進行政策保障；另一方面，將對下游項目管理專業機構國家衛生計生委醫藥衛生科技發展研究中心進行業務指導，規範項目的申報、評選和驗收工作；而對終端的課題承擔單位，我們將加速從科研管理向創新服務轉變，為科研人員和企業創造更好的內外部環境，從資金支持和政策保障上入手，讓他們能更安心地做研發，加快成果產出。」該負責人說。

據介紹，為把財政支持用在「刀刃」上，專項辦正在委託第三方對醫藥產業創新能力進行評估，試圖建立國家新葯創新能力評估體系。

這個體系將進行橫向和縱向比較，在橫向與歐美日等研發強國比較，並通過縱覽創新研發歷史進程，定位目前新葯創新能力所處的位置。

「希望通過評估，查找在新葯研發能力上的短板，明確重大專項應該重點支持哪些領域、哪些單位、哪些階段，據此研究制定相關政策。」該負責人認為，這將有利於為牽頭組織部門決策提供精準服務。

2018年無疑也是企業申報新藥專項的最好時期。曾益新要求，「我們必須抓住今明兩年任務部署的窗口期，嚴格依據國務院批准的『十三五』專項實施計劃，進一步聚焦2020年預期重大標誌性成果。」

據了解，2017年和2018年是新藥專項「十三五」任務部署的重要階段。而在此之前，由於國家重大專項管理體制整體改革進程的調整和新藥專項本身的計劃部署，新藥專項「十三五」的部署略有收縮。

「『十三五』的任務進程有點慢，但實際上我們在『十三五』階段的支持力度和資金投入是最大的。」專項辦負責人介紹，2016年是對「十二五」期間項目的補充，部署的課題相對較少，2017年的項目目前尚未完成立項工作，2018年的項目理論上應該在2017年底確定，而2019年專項辦將要開始對項目成果進行梳理和驗收。

據此他認為，中間的2018年在獲取支持力度上「或是2020年前最大的一批了」。而曾益新近日透露，在新藥專項方面，中央財政2018的投入將達到50億元——這一數額已超過此前幾年累計投入的1/3。

（註：新藥專項是聚焦國家重大戰略產品和重大產業化目標，在設定時限內進行集成式協同攻關的科技計劃。實施期為2008~2020年，按照三個五年計劃「鋪、梳、突」的聚焦發展策略，分階段落實。第一階段要鋪開攤子；第二個階段即進行梳理，給予好的項目重點支持；最後的階段要實現創新突破。）