針對罕見重症肌無力的試驗性藥物臨床試驗已獲得成功！

重症肌無力（MG）是一種由神經-肌肉接頭處傳遞功能障礙所引起的自身免疫性疾病，臨床主要表現為部分或全身骨骼肌無力和易疲勞，活動后癥狀加重，經休息后癥狀減輕。該疾病的患病率為77～150/100萬，年發病率為4～11/100萬。女性患病率大於男性，各年齡段均有發病，兒童則以1～5歲居多。重症肌無力的發病原因大致分為兩類，一類是先天遺傳性致病，與自身免疫無關，這一類極為少見；另一類屬自身免疫性疾病，普遍認為與感染、藥物、環境因素有關，這一類最為常見。同時，重症肌無力患者中有65%～80%還患有胸腺增生，其中10%～20%伴發胸腺瘤。

重症肌無力的治療十分複雜，目前的藥物療效也難堪滿意。近日，催化劑製藥（Catalyst Pharma）宣布其研發的旨在治療嚴重重症肌無力（MG）的實驗性藥物——Firdapse已達到試驗主要目標。 該公司在臨床試驗中使用Firdapse藥物來治療7名患有罕見MG即Musk陽性的MG（Musk-MG）患者，藉以評估Firdapse（二胺吡啶磷酸鹽）的安全性、病人對該葯的耐受性及有效性。根據總的定量重症肌無力得分及重症肌無力患者的日常生活得分，Firdapse的各參數與基線的差值在統計學和臨床學上都具有顯著性，且各種次要療效檢測也具有統計學上的顯著性。因此，試驗結果表明該藥物可以滿足兩個主要療效終點。

基於此，該公司計劃與FDA討論在美國進行註冊試驗，評估該藥物對症治療MuSK-MG病人的療效。 催化劑製藥首席醫療官Gary Ingenito說：「MuSK-MG患者對目前的MG療法具有很強的耐受性，我們希望這項臨床試驗觀察到的顯著性臨床效應能夠在多中心試驗中得到重複。那麼一旦Firdapse獲得批准，它將可能成為MuSK-MG病人的一線標準療法。」

如果您是醫生、醫學科研工作者，請點上方隨手關注我們！如果您需要SCI醫學論文服務、醫學科研課題設計、醫學科研基金申請或插圖服務，請加我們微信公眾號（sciinet），絕對乾貨！