生物谷專訪—北京中醫藥大學循證醫學中心劉建平教授

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RWS是以患者為中心的結局研究。是運用流行病學研究方法，在真實無偏倚或偏倚較少的人群中，對某種或某些干預措施（包括診斷，治療， 預后）的實際情況進行研究。

生物谷: 劉教授，您好！感謝您接受生物谷的專訪。2016年12月25日，美國國會在官方網站上公布了《21世紀治癒法案》的最終版本，指出「真實世界證據」取代「傳統臨床試驗」進行擴大適應症，這一法案的推出驚動了醫學科學家，有科學家認為這一舉措可能會加快藥品獲批，但可能會降低了審評的科學性，然而，有些科學家覺得好不容易建立起來的醫學評價體系，一夜之間回到了「解放前」。您覺得這是一種革新還是後退？

回答：首先我認為醫療干預措施評價的技術和方法從來就沒有停滯不前，既往經典的評價方法仍然會繼續存在；但由於它的局限性，改良或者創新評價的技術和方法不可避免，而且單一的評價方法所產生一個劣勢就是研究結果難以推廣運用到臨床實際當中去。因此，在過去10年來，國外率先提出了真實世界研究的模式。我認為這是對傳統經典評價方法的補充和完善，並不代表互相排斥或替代。尤其是在藥品上市后的再評價和擴大臨床適應症方面，真實世界研究能夠發揮更大的作用。

生物谷:實際上，很早就開展了真實世界的研究。比如，2004年中英科學家合作開展的「慢性病前瞻性研究(KSCDC) 」，該項目收集了超過50萬健康人的基本數據信息，用於建設數據信息庫，對多種慢性病病因學的研究和防治提供有力支撐。但到現在為止仍然沒有推廣開來，被科學家所接受，您認為最大的痛點在哪裡？

回答：在真實世界研究方法當中，隊列研究是最主要的方法，由於具有觀察性研究的性質，其研究在貼近真實的情景下面進行，而且通常是大樣本、長期隨訪，因此，能夠產生出較高水平的真實世界研究的證據。在慢性病的公共衛生防控領域所開展的這些先驅性的工作已經產生了較大的成效，並且得到了行業的普遍認可。然而，開展此類研究，首先需要大項目的支持，其次是需要建立或利用現有的醫療信息資源，比如說醫保的數據。由此可見，科學家個體的行為和研究很難觸及到這樣的層面。要想充分利用醫療信息資源，就必須制定標準化的信息採集、儲存和集成系統，加上頂層的設計，才有可能產生如此有價值的研究成果。

生物谷: 循證醫學證據是指導臨床實踐的基石，是臨床實踐指南的主要證據來源，然而，真實世界的研究在於「非干預」，是來源於真實的臨床實踐。真實世界的研究與傳統研究本質區別在哪裡？

回答：真實世界研究的前提是真實世界信息的採集，即產生數據，然而數據本身並不能成為證據，需要在需求引導下的良好設計的基礎之上開展研究，才能產生出「真實世界研究」的證據。這裡需要注意的是問題引導的研究，對療效評價而言，也就是效力和效果評價的區別。傳統的理想世界的研究著重於產生「效力」的證據，而臨床實際中需要的是效果研究的證據，比如干預措施互相比較的利弊權衡的證據。這類研究的證據更加貼近臨床實際，其推廣應用性更大。理想世界和真實世界研究模式的最大區別在於研究結果的外推性，也就是我們常說的外部真實性，後者編入指南以後更容易獲得臨床醫生的認可和使用。

生物谷: 我們了解到您一直從事循證中醫藥臨床療效評價及方法學研究, 您認為RWE對中醫藥臨床研究有何影響? 真實世界的研究是否能作為「有效的醫療手段」的依據？我們需要從哪幾個方面進行考量？

回答：真實世界研究（RWS）的結果要想成為指南使用的證據，首先需要明確研究問題是決策的需要，而本質上不是為了研發新的診療措施。RWS對中醫藥的療效評價將產生劃時代的影響，將有利於優選臨床診療方案，並在此基礎上產生循證的實踐指南。因此，可以認為RWS為篩選出臨床有效的中醫藥干預措施提供了新的手段和方法。開展RWS用於中醫藥的評價研究，需要考慮幾個重要因素：一是要了解當前臨床實踐的現狀，比如開展現況調查或稽查；二是基於證據綜合的基礎上找到當前證據的現狀；三是提供候選的待評價方案；四是探討如何獲取真實世界的臨床數據；五是基於臨床問題的研究和分析，併產生可供利用的證據。

生物谷：6月29日您將出席由生物谷舉辦的「2017真實世界研究峰會」，可否透漏一下，您要分享的內容？以及目前咱們團隊是否有開展「真實世界研究」的課題？

回答：很高興受邀參加這次上海峰會！這次會議很重要，也很及時。我想就如何評價中醫藥的療法、如何產生RWE與同道分享RWS的研究手段和方法。並且跟大家分享我們在RWS方面已經開展的一些研究工作。

劉建平 教授

北京中醫藥大學循證醫學中心

醫學博士，教育部長江學者特聘教授，博士生導師。現任北京中醫藥大學循證醫學中心主任；享受國務院政府特殊津貼。澳大利亞西悉尼大學、挪威特羅瑟姆大學兼職教授，世界衛生組織傳統醫學顧問；曾留學澳大利亞Monash大學、丹麥哥本哈根大學，曾任英國利物浦大學熱帶醫學院講師。現任國際補充醫學研究學會（ISCMR）候任主席，中西醫結合學會循證醫學專委會主任委員；國務院學位委員會中西醫結合學科評議組成員；教育部預防醫學與公共衛生教學指導委員會委員；教育部科技獎勵及長江學者評審專家，國家留學基金委評審專家，國家人力資源和社會保障部國家基本醫療保險評審專家；擔任國內外30餘種期刊主編、副主編、編委。主持國家級和省部級科研項目和課題40餘項；主編教材及專著9部，國內外發表學術論文520餘篇，被SCI收錄論文151篇。

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