克癌新篇章：美國批准首個癌症基因療法，中國是重要參與者！

2021/12/25

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★ 美葯管局局長斯科特·戈特利布評價說：「有能力重編程病人自身細胞，用它攻擊致死性癌症，意味著我們正在進入醫學創新的新疆域。諸如基因療法和細胞療法這樣的新技術擁有變革醫學的潛力，成為治療乃至治癒許多棘手疾病的轉折點。」

★ 諾華公司表示，新療法是一次性治療，定價為47.5萬美元，但如果第一個月見不到效果將不用患者付費。相比之下，白血病常用療法骨髓移植在美國第一年的收費介於54萬至80萬美元之間。

★ 在CAR-T領域的一系列研究，打破了國際醫學的領先研究長期被歐美髮達國家壟斷的常態。目前登記開展CAR-T臨床研究項目，已經在數量上超過歐洲，僅次於美國。

美國政府30日批准一種基於改造患者自身免疫細胞的療法治療白血病，這是第一種在美國獲得批准的基因療法。專家認為，這開闢了癌症治療的新篇章。

美國食品和藥物管理局當天發表聲明說，瑞士諾華公司的新療法已獲得批准，用於治療25歲以下的複發難治型Ｂ細胞急性淋巴細胞白血病患者。這是一個「歷史性動作」，將「迎來治療癌症和其他危及生命的重病的新方式」。

新療法是近年來發展迅速的一種嵌合抗原受體Ｔ細胞（CAR-T）療法，它先從患者自身採集在免疫反應中發揮重要作用的Ｔ細胞，然後重新「編程」，所得Ｔ細胞含有嵌合抗原受體，能識別並攻擊癌變細胞，因此可重新注入患者體內用於治療。

▲CAR-T療法過程：從患者體內分離出T細胞 -> 對T細胞進行改造可以表達CAR蛋白來識別癌細胞 -> 被改造的T細胞在體外擴增 -> 大量經改造的T細胞被回輸給患者（圖片來源：Memorial Sloan Kettering Cancer Center）

一項涉及63名患者的臨床試驗結果顯示，83%的患者在接受新方法治療3個月後，病情得到緩解。患者接受治療１年後的複發率為64%，存活率為79%。

美葯管局局長斯科特·戈特利布評價說：「有能力重編程病人自身細胞，用它攻擊致死性癌症，意味著我們正在進入醫學創新的新疆域。諸如基因療法和細胞療法這樣的新技術擁有變革醫學的潛力，成為治療乃至治癒許多棘手疾病的轉折點。」

Ｂ細胞急性淋巴細胞白血病是一種難以治療和容易複發的白血病類型，過去的治療方案較為有限，兒童和青少年患者５年無複發存活率僅為10%至30%。

12歲的艾米麗在家裡後院捕捉螢火蟲。2012年，她是全球第一個接受實驗性細胞療法的兒童。

諾華公司表示，新療法是一次性治療，定價為47.5萬美元，但如果第一個月見不到效果將不用患者付費。相比之下，白血病常用療法骨髓移植在美國第一年的收費介於54萬至80萬美元之間。諾華公司還計劃今年在美國和歐洲申請利用該方法治療成人B細胞淋巴瘤，明年在美國和歐洲外的地區申請該療法上市。

CAR-T療法先驅之一、美國賓夕法尼亞大學教授卡爾·瓊說，批准新療法上市是個人化癌症療法向前邁出的「巨大一步」。下一步他們將與諾華繼續合作，推動用這一療法治療其他類型的癌症。

目前除諾華外，美國風箏製藥公司與朱諾治療公司也在研發CAR-T產品。但今年早些時候，因臨床試驗中數名患者腦水腫死亡事件，朱諾治療公司正式終止了針對成年人複發難治型Ｂ細胞急性淋巴細胞白血病的基因療法臨床試驗。

美國血液學學會主席肯尼思·安德森在一份聲明中說，這一批准「標誌著血癌治療範式的重要轉變」，但目前它只被批准用於治療少數年輕患者，重要性不宜誇大。總體而言，CAR-T療法尚需更多研究，確保它能有效治療更廣泛的人群，並減少副作用。

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記者：劉硯青

「我以為自己肯定不行了，但是CAR-T療法把我從鬼門關上拽了回來。」50多歲的梁伯（化名）告訴《瞭望東方周刊》，他曾因急性淋巴細胞白血病複發，在轉輾多家醫院嘗試各種治療無果后，經人推薦來到了位於天津的醫學科學院北京協和醫學院血液病醫院，嘗試CAR-T治療。

出乎所有人的意料，治療后兩周的檢查結果顯示：梁伯體內已經找不到腫瘤細胞了。

「一般來說，肉眼能看到的腫瘤細胞數量小於5%就算治療效果明顯、病情得到緩解。而他的情況是，就連敏感度在萬分之一的基因學檢測都沒發現任何腫瘤細胞。」天津血研所主任醫師魏輝告訴《瞭望東方周刊》。

普通人或許不了解，CAR-T對於治療癌症具有極其重要的意義。

這一被科學界頂級雜誌《Science》列為2013年十大科學突破之首、被稱作「癌症終極療法」的免疫細胞治療技術近年來正在引領著一場癌症治療的新風暴。CAR-T治療主要適用於腫瘤患者術后複發和轉移的預防以及無法手術或無法承受放化療副作用的腫瘤患者。

以白血病為例，儘管骨髓移植是一種很有效的方式，但患者接受移植並達到良好療效的前提是病情得到深度緩解。而複發難治的急淋患者通常都是危急病人，病情很難控制，常常等不到接受移植或其他治療機會。

據美國Clinical Trials.gov 網站對「Chimeric receptor」的搜索結果，目前登記開展CAR-T臨床研究項目，已經在數量上超過歐洲，僅次於美國。

「我當時不只血液系統有腫瘤，就連中樞神經系統也被侵犯了。別的醫院化療葯、放療和靶向葯全都試過，病情根本控制不住。」梁伯說。

儘管CAR-T技術是近年來的研究大熱門，但具有突破性的研究成果大都集中在歐美髮達國家，而天津血研所的CAR-T則是在2016年自主研發的擁有獨立知識產權的免疫細胞療法。此外，北京大學腫瘤醫院、人民解放軍總醫院（又稱301醫院）也在CAR-T治療方面有所突破。

在CAR-T領域的一系列研究打破了國際醫學的領先研究長期被歐美髮達國家壟斷的常態。這意味著，在包括白血病在內的癌症治療上取得了重要突破。

資料顯示，近年來基因測序行業發展迅速，隨著行業逐步成熟，2015年全球基因測序市場規模接近60億美元，2016年超過了60億美元，直逼70億美元，預計2020年全球市場規模超過120億美元，年複合增長率達到17-19%。

據有關部門測算，隨著經濟的不斷發展和測序市場規範化，測序市場增速明顯，將進入快速發展期，測序市場規模2016年約為54億元人民幣，預計2020年將突破百億元人民幣，年複合增長率約為20-25%，位居全球前列。