科學家成功編輯人類胚胎基因 治療遺傳疾病有望成真

新華社北京3月31日新媒體專電 美媒稱，科學家一直在尋找治療遺傳疾病的方法，但是除了極個別的例外，他們一直沒有實現突破。不過現在，和美國得克薩斯州的研究人員終於朝著實現治療遺傳疾病的夢想邁進了一步。

美國《科學新聞》雙周刊網站3月29日報道，通過名為CRISPR/Cas9的基因編輯工具，研究人員成功地對可存活的人體胚胎中能導致疾病的突變進行了編輯。其他團隊以前也曾報告過對一些因攜帶額外染色體而無法發育成胎兒的人類胚胎進行了編輯，但這是首次報告使用可存活的人體胚胎。

這一最新研究報告發表在德國《分子遺傳學與基因組學》雜誌上。廣州醫科大學的劉見橋及其同行使用了攜帶正常數量染色體的胚胎。胚胎是用人工授精剩下的卵子和精子生成的。從理論上說，這種胚胎在植入女性子宮后可以發育成胎兒。

瑞典和英格蘭的研究人員也在進行可存活人類胚胎的基因編輯試驗，不過都還沒有報告試驗成果。

在CRISPR/Cas9和其他一些新的基因編輯工具出現之前，人類生殖細胞系編輯還無法實現，威斯康星大學麥迪遜分校法學院的生物倫理學家R·阿爾塔·沙羅說，「我們現在已經到達了可以設想該技術有一天能安全」可行的階段。沙羅所在的一個國家科學和醫學學院專家委員會今年2月發布了一份有關人類基因編輯的評估報告。該委員會的結論是，可以允許對人類胚胎、卵子、精子或者產生卵子和精子的細胞進行修改，前提是沒有其他選擇，並且試驗符合嚴格的標準。

在這次最新研究中，劉見橋和來自得克薩斯州的同行們首先在多出一組染色體的胚胎上進行了這類修復。效果並不理想：只有約10%到20%的胚胎包含了想要的基因改變。研究人員以前就曾指出，額外的染色體會幹擾編輯過程，因此研究團隊也培育了含有正常兩組染色體（一組來自父親，一組來自母親）的胚胎。他們用患有常見遺傳病的男性精子來使卵子受精。在一項試驗中，研究團隊培育了10個胚胎，其中兩個攜帶G6PD基因突變。該基因突變可以導致一種貧血症。

然後，研究人員將已經連接到其嚮導RNA的Cas9蛋白質注入其中，同時注入的還有被胚胎用作模板來修復基因突變的一個DNA片段。兩個胚胎中的G6PD基因突變都得到修復。因此研究人員表示，有效率達到了100%。不過其中一個胚胎成了嵌合體：只有部分細胞攜帶了修復基因。另一項試驗針對的是與血液紊亂疾病有關的HBB基因突變修復，其有效率達到50%，不過出現了其他一些技術故障。

研究人員說，可靠而安全地編輯人類生殖細胞系的技術可能還需要多年的開發。

生殖細胞系的編輯——如改變胚胎、卵子和精子或者它們的前體——可能不會是利用CRISPR/Cas9來應對遺傳性疾病的首要方式。醫生們已經在計劃編輯患者體細胞的試驗。研究人員說，這類試驗存在的倫理問題較少，不過自身也面臨障礙。

蘇格蘭阿伯丁大學的分子生物學家阿拉斯代爾·麥肯齊說：「我們還需要數年時間。不過我對這項技術改變人類生活的能力從未像現在這樣抱有希望。」