肌肉紊亂綜合征再生療法新進展

在再生醫學治療肌肉紊亂領域的主要研究熱點是如何將肌肉幹細胞進行融合併形成功能性的骨骼肌組織。最近發表在《Nature Communication》雜誌上的一篇文章則找到了在這以過程中起關鍵作用的基因，該研究為後續新型療法的研發提供了思路。

由辛辛那提兒童醫院心臟醫學研究所的研究者們發現Gm7345基因以及其表達的蛋白質"myomerger"能夠促進肌肉乾細胞的融合併產生有功能的骨骼肌組織。他們還發現myomerger能夠與Tmem8C表達的一種叫做"myomaker"的蛋白質相互作用進行工程化的細胞融合。

（圖片來源：辛辛那提兒童醫院）

作者們培育了myomerger基因缺陷型小鼠進行研究。該小鼠由於肌肉組織不能表達myomerger蛋白，因此肌纖維生長受阻，因而難以存活。

影響肌肉再生的關鍵謎題就在於引起肌肉乾細胞融合的遺傳與分子機制。研究者們則致力於鑒定、解析以及分析其中的分子機制，並尋找可能的治療方案。

具有遺傳性肌肉退行性紊亂癥狀的人群數目不小，但在整個人群中又十分罕見。對於肌肉營養失調疾病來說，有30個基因參與其中。

此前研究已經發現myomaker對於肌肉幹細胞融合的影響，但該蛋白本身難以發揮作用，因此研究重點在於尋找與其相互作用的蛋白。

研究者們對 MyoD下游的蛋白進行了篩選，並找到了一百個由MyoD激活引發的下游基因，最終找到了GM7325。

利用CRISPR-CAS9基因編輯技術敲除了myomaker與myomerger，並且發現該蛋白的缺失會嚴重影響肌肉的形成。研究者們稱他們基於目前的發現建立了哺乳動物細胞融合系統，並且試圖尋找用於臨床治療的潛在療法。

資訊出處：One gene closer to regenerative therapy for muscular disorders

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