啟動臨床項目：中國幹細胞研究躋身世界前列 | 今日關注

4月11日，在鄭州大學第一附屬醫院，正式啟動世界首批基於配型開展的多能幹細胞分化細胞臨床移植研究項目。中科院院士周琪說：「這表明的幹細胞及轉化研究水平已躋身世界前列。以後，帕金森病和乾性年齡相關性黃斑變性治療將會開啟新的篇章！」

帕金森病和黃斑變性

常規治療十分困難

這兩項臨床研究，由科學院與鄭州大學第一附屬醫院聯合開展。為了實現幹細胞臨床治療，科學院動物研究所北京幹細胞庫已經做了長達10年的準備。僅在胚胎幹細胞來源的神經前體細胞治療帕金森病項目中，他們在猴子身上已經進行了5年研究，目前為止，實驗數據顯示該方案安全有效，沒有發現任何不良反應。

幹細胞研究團隊負責人周琪院士，現年46歲，是科學院大學副校長和中科院動物研究所副所長。還擔任科學院幹細胞與再生醫學創新研究院院長、幹細胞與生殖生物學國家重點實驗室主任、國際幹細胞組織（ISCF）主席等重要學術職務，在世界幹細胞研究領域無疑具有權威地位。

周琪說，之所以首選「人胚胎幹細胞來源的神經前體細胞治療帕金森病」及「人胚胎幹細胞來源的視網膜色素上皮細胞治療乾性年齡相關性黃斑變性」開展臨床研究，是因為這兩種疾病均為老年人中多發和難治的重大疾病，其中帕金森病是世界第二大神經退行性疾病，與年齡相關的黃斑變性在老年人致盲因素中居重要位置。這些疾病晚期病情難以控制，目前缺乏有效治療方法。

強強聯手

兩項幹細胞臨床研究落地中原

全國可以開展幹細胞臨床研究的機構共30家，在國家衛計委和食葯監總局近日完成備案的首批8項幹細胞臨床研究中，鄭大一附院成為全國唯一一家同時承擔兩項臨床研究工作的醫療機構，令全國矚目。

科學院重大科技任務局資環生物處處長任小波認為：「正是鄭大一附院與中科院幹細胞團隊的強強聯手，高效整合、高效協作，開啟了全新的幹細胞治療研究領域，贏得了在國家備案的8項幹細胞臨床研究中的兩項。」

此次臨床研究的合作單位負責人、鄭州大學第一附屬醫院腦血管病醫院院長許予明主任醫師介紹，鄭大一附院是全國30家有幹細胞研究資質的機構之一，病源豐富，僅神經內科每年門診量就高達17萬人，住院人數1.2萬人，河南省帕金森病患者近30萬人；該院有133名神經內科大夫，其中39名有高級職稱，是全國極少數擁有術中磁共振手術室等先進醫療設備的醫院之一。

中科院動物所北京幹細胞庫已經建立200餘株人胚胎幹細胞系，可以滿足70%漢族人群的配型需求。鄭大一附院主要依靠自己的臨床優勢進行合作研究。

臨床研究，病源是前提。在4月11日啟動儀式上發出招募令后，5天內報名的帕金森病患者已有50多位。

「與之前進行的幹細胞移植不同，此次臨床研究採用的是取自人類胚胎的幹細胞，是通過一定的技術手段，從醫院臨床捐獻的胚胎中獲取的。」周琪說，如果可以通過配型找到與患者匹配的供體細胞，就有可能大大提高細胞的治療效果。

周琪表示，國家首批備案的胚胎幹細胞臨床研究項目在率先啟動，體現了國家在幹細胞領域的系統布局和重要進展，表明幹細胞研究、監管及臨床轉化已躋身世界前列。

多年來，在幹細胞領域進行了前瞻和系統布局，逐步明晰了幹細胞領域的創新方向和轉化路徑，並通過國家衛生計生委和國家食品藥品監督管理總局聯合備案的方式，在鼓勵創新轉化的同時強化監管。

在即將開展的臨床研究中，數百萬個由人胚胎幹細胞分化來源的功能細胞經過免疫配型后，將藉助手術機器人被精準地移植到帕金森病和黃斑變性病患者體內。在隨後長達數年的隨訪中，研究人員將系統評價新治療方式的安全性和有效性。獲得預期結果后，將進一步進行多中心試驗。

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