百濟神州肝癌新葯公布最新臨床數據

百濟神州在歐洲腫瘤內科學會第 19 屆世界胃腸道腫瘤大會上公布了 BGB-A317 臨床 1 期研究中原發性肝癌患者的初步數據

北京，美國麻省劍橋，2017 年 6 月 29 日（GLOBE NEWSWIRE）-- 百濟神州（納斯達克代碼:BGNE）是一家處於臨床階段的生物醫藥公司，專註開發用於癌症治療的分子靶向和腫瘤免疫藥物。今天，百濟神州在西班牙巴塞羅那舉辦的歐洲腫瘤內科學會第 19 屆世界胃腸道腫瘤大會 (WCGI 2017) 上公布了抗 PD- 1 單抗 BGB-A317 針對晚期實體瘤臨床 1 期研究入組的晚期原發性肝癌（HCC）（簡稱肝癌）患者的初步數據。臨床 1 期初步數據顯示，BGB-A317 總體而言耐受性良好，並且在 HCC 患者中顯示了初步的抗腫瘤活性。

「當前肝癌患者的治療選擇非常有限。本試驗的數據十分令人鼓舞，BGB-A317 在乙肝病毒陽性的 HCC 患者中顯示了初步的抗腫瘤活性，而這個亞群通常預后較差，」本次彙報的主要作者，台灣（台南）成大醫院副教授，醫學博士顏家瑞（Chia-Jui Yen）評論說。

「我們很高興公布 BGB-A317 臨床 1 期研究中入組的 HCC 患者數據。在肝癌這個有高度臨床需求的領域看到這些早期數據令人感到鼓舞。我們相信這些初步的安全性和抗腫瘤活性支持 BGB-A317 在晚期肝癌病人中持續臨床開發。我們也期待在未來幾個月中得到這些患者以及本試驗中其他適應症患者的進一步成熟的數據。」百濟神州腫瘤免疫學首席醫學官 Amy Peterson 醫學博士評論道。

正在進行的臨床一期試驗數據總結

這一在澳大利亞，紐西蘭，美國，台灣地區及韓國開展的 BGB-A317 單葯多中心、開放標籤、臨床 1A/1B 期試驗，組成部分有 1A 期部分（劑量遞增，劑量擴展，固定劑量擴展）及在特定瘤種中進行適應症擴展的 1B 期部分，其中包括 HCC 瘤種。在 WCGI 2017 上展示的數據包括上述研究中的 40 位晚期 HCC 患者，BGB-A317 的給藥方案是 5 mg/kg，每三周給葯一次。大部分的入組患者（34/40）有乙肝病毒（HBV）感染。截止到 2017 年 4 月 28 日，中位治療時間是 64 天（治療時間範圍為 1 天到 471 天）。

根據研究者評估，40 位患者中有 21 位（53%）發生了與 BGB-A317 相關的不良事件（AEs）。其中發生在一位以上患者的不良反應包括：皮疹（20%），瘙癢（13%），天冬氨酸轉氨酶（AST）升高（8%），疲勞（5%），甲狀腺功能減低症（5%），食慾減退（5%）。以上與治療相關的不良反應均局限在 1 - 2 級除一名患者出現由研究者評估的與 BGB-A317 相關的 5 級急性肝炎。這名患者存在廣泛的腫瘤轉移，在第一次也是唯一一次使用試驗葯后出現腫瘤進展並在 5 周后死亡。

到數據截止點為止，療效評估尚較早期，27 位患者滿足療效評估條件。其中 12 位可評估患者在數據截止點時仍在繼續治療，其中大部分（7 人）只完成一次基線后腫瘤評估。三位患者觀察到經確證或未確證的 PR，全部為 HBV 陽性 HCC 患者；其中一位患者在數據截止點前確證 PR，一位患者在數據截止點后第二天確證為 PR，另一位患者為未確證的 PR 並在繼續用藥。另有 9 例患者達到疾病穩定狀態（SD），其中部分患者觀察到顯著的甲胎蛋白水平下降。

關於 BGB-A317

BGB-A317 是一種正處於臨床試驗階段的人源化單克隆抗體，屬於一種被稱為「免疫關卡」抑製劑的腫瘤免疫製劑。BGB-A317 的作用機制是與細胞表面的 PD- 1 受體結合；後者是一種重要的免疫抑制分子，它可抑制 T 細胞的活化，從而降低免疫系統的作用。BGB-A317 對 PD- 1 有很高的親和性和特異性，我們認為它與目前獲批的 PD- 1 抗體的差異性在於通過生物工程技術特異性去除了和 Fc gamma 受體的結合能力。BGB-A317 目前正作為單葯和聯合用藥組分，在多個臨床試驗中探索對一系列瘤種的治療效果。

關於百濟神州

百濟神州是一家全球性的、以研發為基礎的生物科技公司，專註於開發靶向和腫瘤免疫治療，目前在大陸、美國、澳大利亞擁有超過 400 名員工。百濟神州正在推進包括新型小分子口服靶向類和單克隆抗體類抗癌藥物的在研產品線。百濟神州致力於通過尋找最優的腫瘤藥物聯合治療方案，使癌症患者的生存質量和生存期獲得顯著提高。

前瞻性聲明

本新聞稿中包含一些按照《1995 年美國私人證券訴訟改革法案》和其它聯邦證券法做出的前瞻性聲明，其中包括 BGB-3111 初步獲得的積極的臨床數據和這些數據對 BGB-3111 現在和未來開發的潛在影響的聲明。由於存在許多重要影響因素，真實結果可能與做出的前瞻性聲明存在重大差別。這些因素包括：1. 百濟神州能否證明其候選藥物的有效性和安全性；2. 候選藥物的臨床試驗結果可能不支持後期的開發；3. 管理機構可能會幹涉臨床試驗的開始、時間進程和臨床開發過程；4. 百濟能否獲得醫藥界的認可從而獲得商業上的成功；5. 百濟神州能否為其技術和藥物獲得並維持知識產權的保護；6. 百濟神州需依賴第三方開展臨床前研究和臨床試驗；7. 百濟神州較短的運營歷史及能否為臨床試驗的進行獲得更多資金，並完成其候選藥物的開發和上市；8. 根據美國證券交易委員會《1933 年證券法案》中第 424(b)條規定備案的，百濟神州在最新公布的 10- Q 報告「風險因素」章節中全面、詳細討論的其他風險；9. 百濟神州向美國證券交易委員會提交的後續備案中討論到的一些潛在風險、不確定因素和其它重要因素。本新聞稿包含的所有信息都是在本新聞稿發表當日做出的，除非法律要求，百濟神州沒有義務更新這些信息。