如何讓更多的患者接受CAR-T細胞治療，可能考驗的是細胞製備能力丨醫麥猛爆料

今天是2017年7月25日

農曆六月初三

醫麥客：腫瘤幹細胞的靶點開發需要大力支持

2017年7月25日/醫麥客 eMedClub/--經過幾十年的研究和開發，我們處於癌症治療新時代的邊界，從患者體驗到治療的療效，幾乎每個方面都有可能會改觀。這種治療稱為嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療，代表了一種全新的免疫治療藥物。 CAR-Ts是活細胞生物製劑，經過對患者自身免疫細胞進行編程以識別和殺死癌細胞。

最近，FDA主辦的腫瘤藥物諮詢委員會（ODAC）會議審議了諾華公司首例CAR-T細胞療法的應用，這種新方法的驗證有兩種形式。

第一個問題：

在聽證會結束時向FDA提交了直接的問題：諾華CAR-T治療的效益與風險狀況是否有利於治療兒科急性白血病？然而10人委員會的回應是積極和一致的肯定。俄亥俄州哥倫布市全國兒童醫院的Timothy Cripe小組成員說，CAR-T是我一生中看到的最令人興奮的事情。

第二次問題：

在會議期間以家庭感言的形式出現，當時我們聽到艾米麗和康納的心臟病的故事。觀眾被這些現在接受CAR-T細胞白血病的年輕人的勇氣所淹沒。他們的父母在這些年輕的生活中分享了多年來不可估量的測試，治療和住院治療的故事。 ODAC觀眾成員消除了對這些家庭同情心的眼淚，因為這種治療在臨床和個人方面都可能產生如此巨大的影響意義。

這是FDA針對免疫治療領域以及患有侵襲性白血病的兒童和青少年的首例CAR-T評審。對於這些患者來說，這次的ODAC是將來有希望能夠用於癌症治療的跡象。

準備採取這些治療方法已經到了勝利的邊緣。 CAR-T細胞療法改變癌症治療過程和經驗的機會已經到來，並且可能是改變遊戲規則的變化。他們可以通過一次性，個性化的治療來挽救或延長患者的生命。不過，雖然我們肯定了前面已經走過的長路，但是仍然有很多工作要做，還有許多問題要解決，甚至在CAR-T獲得批准之後。

目前已有超過1500名患者接受CAR-Ts臨床研究，用於治療多種疾病。這些研究結果得到了科學界和患者們的廣泛認可。但這只是冰山一角，我們估計，美國每年至少有6萬名患者患有侵襲性B細胞惡性腫瘤（如白血病和淋巴瘤），常規治療方法不能正常見效的可能受益於CAR-T治療。為了提供這多人的治療細胞，需要的製造能力也將是至關重要的。

此外，相信CAR-T療法在未來可能會有所改善從而變得更合理。 ODAC小組成員指出，該領域需要更好地界定CAR-T產品中的細胞類型，更準確地計量這些產品，提高產品純度同時監測並降低毒性風險。他們還鼓勵該領域擴大獲得更廣泛患者的機會，而不是普遍接受臨床試驗的患者。

為生物醫藥發聲的專業媒體人

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