盤點 | 中樞神經系統疾病領域近期研究進展（第37期）

▎葯明康德/報道

1. FDA批准首個數字醫療App，治療藥物成癮

近日，美國FDA批准了一款名叫reSet的健康App，它是首個能在臨床中改善疾病預后的處方數字療法（Prescription Digital Therapeutics），能用於藥物濫用失常（Substance Use Disorder, SUD）的輔助治療。藥物濫用失常是一種容易複發的疾病，其患者大多因過度使用精神類藥物造成一系列生理和精神上的損害。據估計，僅在美國就有2000多萬人受其影響，全球每年更有約20萬人因SUD死亡。然而絕大部分地區缺乏有治療資質的醫師，患者能夠得到的醫療也良莠不齊，使得治療效果大打折扣。

由Pear Therapeutics這家新銳公司帶來的reSET有望能解決這一難題。這款應用由兩部分組成，一部分是患者親自操作的智能手機，另一部分是供醫生使用的網頁界面。通過兩者間的互動，患者能與醫生進行一對一的診療，幫助醫生監控患者濫用精神類藥物的情況。

這個設計在實際臨床試驗中收穫了極好的效果。在一項臨床試驗中，339名患者被隨機分為了兩組：一組接受標準的治療流程，即患者能定期和醫生進行面對面的交流；另一組則減少與醫生面對面交流的頻率，轉而使用數字治療。試驗結果發現，數字治療組的藥物戒斷率比標準治療組要翻倍！在另一個患者在試驗開始時仍未戒斷的亞組中，數字治療組的戒斷率要比標準治療組高上5倍！這些數據都表明了數字治療的巨大潛力。基於這些出色成果，美國FDA也為這款App亮了綠燈。

▲reSET由面向患者和面向醫生的兩部分組成（圖片來源：Pear Therapeutics官方網站）

「這是屬於數字治療，也屬於SUD患者們的時刻，」Pear Therapeutics的總裁兼首席執行官Corey McCann博士說道：「作為FDA批准的首個用於疾病治療的處方數字療法，reSET在隨機對照的臨床試驗中，彰顯了改善的戒斷和治療。我們相信處方數字療法在改善患者預後上有巨大潛力，它有望應用於精神病、神經學疾病、以及疼痛等廣泛的中樞神經系統疾病，並能在未來成為所有疾病的療法框架中的重要一員。」

2. BRIVIACT獲FDA批准，作為癲癇單葯療法

UCB公司近日宣布，美國FDA已經批准BRIVIACT（brivaracetam）的補充新葯申請，准許其作為16歲及以上癲癇部分發作（POS）的單葯療法。之前BRIVIACT已在美國獲批作為該年齡組POS患者的輔助療法。

BRIVIACT是一種最新的抗癲癇藥物（AED），它對大腦中突觸小泡蛋白2A（SV2A）的高度選擇性親和力可能有助於抗驚厥作用。使用BRIVIACT進行單葯療法或輔助治療開始治療時，不必採用遞增劑量的方式給葯，從而允許醫生從一開始就使用治療劑量進行治療。

癲癇是大腦的一種慢性神經障礙。它是世界第四常見的神經性病症，影響著約6500萬人。在美國有300多萬人患有癲癇症。任何年齡、種族和性別的人都有可能罹患癲癇。約三分之一的癲癇患者目前生活在不受控制的癲癇狀態下。

UCB提交將BRIVIACT作為單葯療法的補充新葯申請，是基於FDA最近發布的一份通用信函內容，該信函中提到，某藥物作為POS輔助治療時獲取的功效和安全性信息，可以用於將該藥物作為POS單一療法的依據。因此，UCB能夠提供大量的BRIVIACT臨床試驗數據，支持其作為單葯療法的申請，數據包括了2,400名POS成人患者。

中大西洋癲癇與睡眠中心（Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center）主任Pavel Klein博士解釋說：「這種作為單葯療法的適應症，建立在BRIVIACT已經非常強大和引人注目的臨床資料上，它為醫生提供了靈活性，可以根據患者的需求情況調整自己選擇的AED。」

3. Teva偏頭痛預防藥物臨床試驗結果積極

在加拿大溫哥華舉行的國際頭痛學會（IHC）第十八屆大會上，Teva公司提交了新的數據，評估了該公司在研藥物fremanezumab預防偏頭痛的效果。數據顯示，在關鍵3期臨床試驗HALO中，fremanezumab對慢性偏頭痛（CM）和陣發性偏頭痛（EM）療效積極。

偏頭痛是種不可預測的神經系統疾病，其嚴重頭痛的癥狀可影響患者的生活質量和生產力。它有兩種臨床表現：CM是指每月頭痛天數持續15天或更多，EM則是指每月有14次或更少的頭痛天數。全世界有超過10億人受到該疾病影響，僅在美國就有3800多萬人。

Fremanezumab是種完全人源化的單克隆抗體，它靶向的是經過諸多驗證的偏頭痛靶標CGRP配體。由於偏頭痛的預防性治療方案比較缺乏，fremanezumab有潛力解決這個重大的未滿足醫療需求。

持續16周的3期CM和EM「HALO」臨床試驗是多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的平行組研究，旨在評估對成人患者中施用fremanezumab的四種皮下給藥劑量方案的安全性、耐受性和功效。結果顯示，fremanezumab在每月和每季度給藥方案的所有25項主要和次要終點分析中均獲得統計學顯著性和臨床意義。

Teva Pharmaceutical的研究與開發副總裁Ernesto Aycardi博士表示：「在IHC提交的結果非常令人興奮，它反映著Teva致力於開發和提供藥物以滿足世界各地慢性病患者的需求。」

參考資料：

[1] Pear Therapeutics wins FDA nod for the first-ever medical app for treating drug addiction

[2] New indication for BRIVIACT (Brivaracetam): UCB's newest antiepileptic drug approved by FDA as monotherapy treatment of partial-onset seizures in adults

[3] Teva (TEVA) Showcases data demonstrating potential of fremanezumab to address significant unmet need in patients with chronic and episodic migraine