新葯創新，從「跟跑」到「領跑」還要多久丨知識分子「落地」科技日報

►信達生物董事長俞德超博士

最近，《華爾街日報》和《美國化學會周刊》同時關注正在快速增長的新葯研發環境，《華爾街日報》更是用「Powerhouse」來形容正成為生物技術的世界強國。不過，國內專家倒是有清醒的認識。國家「千人計劃」專家、信達生物董事長俞德超博士表示，正在朝著生物技術世界強國這個目標走，但離實現目標還很遠。

俞德超博士認為，在國家近20年的大力推動下，基礎科研水平得到很大提升，新葯研發環境得到明顯改善，但當下在新葯研發監管、國家支付體系以及資本市場准入方面，新葯創新仍頻頻遭受限制。新葯創新生態系統急需進一步完善、創新。

國內新葯創新生態系統的三要素

對於創新，特別是創新的生態系統，這三方面要素非常重要：

第一，基礎研究。所有的創新葯都是基於基礎研究。在「四個五」投入后，基礎研究、技術方面有很大提高，論文和專利數量多了，但原始創新還不多，真正革命性的技術如基因編輯、RNA疫苗等技術還很少。

第二，監管科學。近年來，食葯監局（CFDA）正在實施大刀闊斧的改革，包括實施仿製葯一致性評價、鼓勵創新葯發展等，這在醫藥創新史上將留下濃墨重彩的一筆。

第三，市場准入。搞創新葯，一定要讓搞創新葯的企業或個人掙到錢，創造了財富才有動力和實力，從而更好地推動創新，但現在面臨的現狀是新葯研發出來后如果進不了醫保，葯就賣不出去，企業就掙不到錢。據目前統計，在批准的17個創新葯裡面，一年銷售額超過1億人民幣的，只有4個葯。即使賣了1億，因為前期投入大，企業掙不到錢，因而也就缺乏創新的動力。有一點，我們需要扭轉觀念，就是「合理的回報，才是持續創新的基礎」。

基礎研究、監管科學、市場准入，只有這三個方面的體系建成了，才會有真正的創新葯。

新葯研究方向要專註、要有創新點

一個公司就像一個人一樣，要有所為，也要有所不為。在新葯熱點紛繁的今天，公司新葯研究需瞄準自己選擇的創新點，專註做好自己的研究。

新葯研發公司要有特色，就必須創新。現在國內整個新葯創新導向還是以跟蹤為主，這就像在操場裡面跑步，以跟跑為主，但還有一大部分人是在操場外面跑，這是不入流的，連方向都搞錯，浪費更多的資源。創新和投入還是要以市場為中心，以市場為導向。

一個新葯好不好，有沒有創新點，評價標準很簡單：第一，新葯能不能被批下來；第二，跨國公司願不願意花大錢買它。大的葯企應該要做世界標準的葯。

監管科學要遵從「科學精神」

今年，食葯監局接連推出重大改革舉措，出台了《調整進口藥品註冊管理有關事項的決定》；發布了四條鼓勵創新葯發展的公告（徵求意見稿），這樣的改革力度前所未有，對推動葯業與國際接軌將起到非常關鍵的作用。

藥品監管是一門科學，要遵從「科學精神」也要有「科學的路徑」，兩者缺一不可。事實上，美國所有的治療技術、產品上的突破，都與它的監管科學密切相關。在美國，如果你有創新的想法，有一些異想天開的東西，只要符合科學，都容許你去嘗試、去做，最後還容許上市。

科學地監管，不僅對整個新葯研發環境有利，同時對患者來說也是好事。如今年3月，CFDA鼓勵境外未上市新葯，在境內外同步開展臨床試驗，縮短新葯境內外上市的時間。它同樣會帶來諸多好處：第一，對老百姓有利，老百姓有機會與全球患者同步用到世界最先進的葯，以往這些葯要等國外上市五六年後，才有機會在上市；第二，對外企是重大利好，因為是全球第二大市場；第三，對企業產生巨大衝擊，但長痛不如短痛，就像當年加入世界貿易組織一樣，如今回過頭去看，這個決策倒逼著我們實現了飛躍發展。

市場准入與資本市場對創新至關重要

在新葯創新的三個關鍵要素中，當下最大的挑戰是市場准入。很多時候，一個好葯最後送不到老百姓手上去。因此，我們國家一定要改變支付體系。美國也不是靠國家掏錢來買葯，它靠的是商業保險，要大力發展商業保險，醫療市場應該放開，讓更多的社會資金進來，比如腫瘤葯可治病救人，但如果完全自費結算，價格很貴，農村裡很多人買不起，所以要有支付體系和准入機制。美國擁有完備的商業保險體系，病人看病的錢，商業保險公司會掏一大部分。

目前，國內資本市場對新葯創新並不友善。資本市場普遍追求短期實現回報，這對創新戰略的落地是非常不利的。創新的企業，要進入資本市場，有門檻，只有盈利的公司才可進入，哪怕賣的是生理鹽水、糖水也好，只要能掙錢都可以上市。這情況會導致真正搞創新的企業在不掙錢的時候不能上市，融不到錢。美國納斯達克則不一樣，只要有一個好的商業模式，有創新基礎，有潛在盈利的可能，就可以上市。

此外，美國創業會有人連續接盤，到了某一個階段就有人接盤，比如說，新葯「青苗」出來后，就有人買，做到一期有人買，二期三期上市也有人買，不同的階段都會有人買。而且，它還有退出機制，這就變成一個良性循環，對投資、創業者、產品是一種良性的生態。在國內，則沒有這種生態環境，你如果做葯，那你就要一直做到上市為止，所以風險非常大。

總而言之，新葯研發的大環境，從政策、人才、資金、風投、監管上來說，都在進一步完善、變好，前景光明，國際市場對葯的觀念也正在改變。但國內生物技術產業化階段還沒有真正來臨，很多技術仍處於「青苗」階段，未來五到十年，這種局面也不會有很大轉變，但新葯研發肯定會從現階段的「跟跑」變成「並跑」，然後再到「領跑」階段。這是發展的一個必然過程。

註：文中圖片除註明外均來自網路

編輯：朱麗

審核：管晶晶