9歲女孩患「老年痴獃」 活不過13歲

Tillie Mae Mawdsley來自英國，今年才9歲，她在3歲是被診斷患有類似Sanfilippo綜合征，這種病類似老年痴獃，全球只有數百名兒童病例，醫學上稱為「兒童痴呆症」或者「兒童老年痴獃」。

在過去的6年時間裡，Tillie做了一次臨床試驗，以測試新的藥物。但是，醫藥製造商現在已經停止了該藥物的研發，這意味著Tillie被判了「死刑」。因為全英國僅有6名「兒童痴呆症」患者，所以醫藥公司決定停止投入資金研發該藥物，畢竟，沒有哪家公司會傻掉為了幾個小孩的病去投入上千萬資金去研發新葯。

「老年痴獃」和「兒童痴獃」都是因為缺失酶而引起的退化性疾病，並且會在患者肌肉內產生糖的積聚，使患者關節僵硬並導致死亡。

9歲的Tillie開始慢慢退化，現在的她說話開始吞吞吐吐，醫生說再過6個月之後，Tillie將喪失說話的能力。英國僅有6名兒童痴呆症患者，她們由美國只要公司Shire提供酶代替療法（ERT）。但是SHire公司表示，ERT無法治療該病，只能延緩孩子的衰老，無法阻止她們的死亡。

40歲的爸爸Paul抱著Tillie，即使知道女兒活不了多久了，但是她的爸爸媽媽仍然沒有放棄對Tillie的治療，她們期待奇迹的出現。

患有Sanfilippo綜合征-「兒童痴呆症」的孩子，醫學上活不過13歲。孩子會慢慢的退化，忘記以前所學習的知識，忘記以前的記憶，慢慢的他們會失去行走和說話的能力，最後會喪失吞咽和呼吸的能力...