催化劑製藥(Catalyst Pharma)近日宣布其治療一種嚴重重症肌無力(MG,一種使人衰弱的神經肌肉疾病)的實驗性藥物達到試驗主要目標。
這個藥物叫做Firdapse,該公司在該試驗中使用該葯治療7名患有Musk陽性的MG(Musk-MG)患者,這類患者屬於比較罕見的MG病人。
這個包含7個病人的臨床試驗評估了Firdapse(二胺吡啶磷酸鹽)的安全性、病人對該葯的耐受性及有效性,結果發現該藥物滿足了兩個主要療效終點。
根據總的定量重症肌無力得分及重症肌無力的日常生活得分,各參數與基線的差值在統計學和臨床學上都具有顯著性。
該公司聲稱各種次要療效檢測也具有統計學上的顯著性,這群病人對二胺吡啶磷酸鹽具有較好的耐受性。
催化劑製藥首席醫療官Gary Ingenito說:「儘管抗乙醯膽鹼受體的重症肌無力患者(AcHR-MG)有幾種有效的治療備選方法,但是MuSK-MG對目前的MG療法具有很強的耐受性,因此是MG病人未得到滿足的一個醫學需求。」
「如果這項臨床試驗觀察到的顯著性臨床效應能夠在多中心試驗中得到重複,那麼一旦二胺吡啶磷酸鹽獲得批准,它將可能成為MuSK-MG病人的一線標準療法。」
該公司為這項MuSK-MGA概念驗證性試驗提供了資金、研究藥物及安慰劑。
基於這些結果,該公司計劃與FDA討論在美國進行註冊試驗,評估該藥物對症治療MuSK-MG病人的療效。
催化劑製藥注意到儘管許多MuSK-MG病人目前採用抗膽鹼酯酶抑製劑或者免疫抑製劑進行治療,但是這些病人不會對治療產生足夠強的反應。