諾華首款CAR-T療法獲美國FDA優先審評資格

日前，諾華宣布美國FDA已為其CAR-T療法CTL019（tisagenlecleucel-T）的生物製劑許可申請頒發了優先審評資格。這意味著諾華首款CAR-T生物製劑許可申請的審批流程有望得到進一步的縮減。

CTL019最初由賓夕法尼亞大學開發。2012年，諾華與賓夕法尼亞大學達成全球合作協議，共同研究、開發與商業化包括CTL019在內的多項CAR-T療法，用以癌症治療。目前，CTL019申請上市的適應症為兒童或年輕人中複發或難治性的急性B細胞型淋巴性白血病（B-cell acute lymphoblastic leukemia）

▲CAR-T療法先驅之一Carl June教授認為細胞療法在近幾年來取得了巨大進展（圖片來源：賓夕法尼亞大學）

「在過去5年裡，我們在癌症的個體化治療上做出了大量努力，並在細胞工程的開發與應用上取得了巨大進展，」 CAR-T療法先驅之一，賓夕法尼亞大學的Carl June教授說道：「現在我們知道，它能在全球範圍內的臨床試驗中治療患者，我們觀察到的試驗結果也表明對於那些常規療法不起作用的血液癌症來說，它有望成為一種新的治療模式。」

在先前一項名為ELIANA的2期臨床試驗中，CTL019取得了良好的療效。一共有50名患者參與了這項臨床試驗，而在接受CTL019治療的3個月後，高達82%的患者的癥狀出現了完全緩解，或全血細胞計數不全的完全緩解。治療后，沒有一名患者因「細胞因子風暴」（cytokine release syndrome）死亡。去年12月，這項研究也在美國血液學學會（American Society of Hematology）的大會上得到報道。

▲CTL019的治療流程（圖片來源：諾華官網）

「CTL019讓諾華站在了免疫細胞療法領域的科學與開發前沿，這是一種創新的療法，用以治療缺乏療法的特定癌症，」諾華全球藥物開發負責人兼首席醫學官Vas Narasimhan博士說道：「CTL019申請的接受與這項優先審評資格讓我們離為這些患者送上這一創新療法又更近了一步。」