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本文主題談及白血病的藥物治療與放射治療，據悉，早在1865年人們就認識到三氧化二砷可用於治療白血病，自1931年開始就應用放射治療，但直到1943年才應用烷化劑治療白血病。在1943年應用烷化劑治療白血病的效果，僅僅只能取得部分緩解，預后較多，隨後接連合成了多種烷化劑，其優點為急性毒性低、用藥方便。例如用於：①：慢性淋巴細胞性白血病的苯丁酸氮芥;②：用於慢性髓性白血病的白消安;③：環磷醯胺是治療急性淋巴細胞性白血病、包括B細胞與T細胞性的基本藥物之一。④：此外，從營養學的研究中發現葉酸拮抗劑氨甲蝶呤對ALL有明顯療效。近20年來醫學界日益認識到藥物濃度較低的中樞神經系統與睾丸是殘留白血病病灶的庇護地，加大MTX劑量、鞘內用藥與中樞神經系統的放射治療亦受到重視。此外，由於發現了左旋門冬醯胺酶非但對白血病細胞有效，而且對中樞神經系統白血病亦有明顯療效，它在ALL中的常規應用亦大大提高了藥物治療對ALL康復率。目前，世界上幾個重要的白血病中心對兒童非高危性ALL的根治率已達到70%以上。除了重視對中樞神經系統白血病的預防和治療之外，抗白血病藥物的聯合、足量應用亦是提高兒童ALL根治率的重要原因。自阿糖胞苷、蒽環類和蒽醌類葯於二十世紀60年代問世以後,，ALL與急性髓性白血病(AML)的療效又有進一步的提高。但是，兒童和成人AML的藥物遠期療效，除急性早幼粒細胞白血病(APL)外，遠遠不滿意。多位國內教授證實了全反式維甲酸對APL有較高的緩解率。雖然單純用此葯的根治率仍很低，但是這無疑是APL治療上的一個里程碑。哈醫大應用三氧化二砷，北京大學血液病研究所應用純化的三硫化二砷和四硫化四砷口服製劑治療APL取得了很高的療效，後者的長期緩解率優於異基因和自體骨髓移植，其預期的5年存活率超過90%。該項臨床研究的初治有效病例皆為「t（15;17） PML-RARα陽性」，而對形態學與此相同的「t（11;17）」病例無效。這亦說明細胞遺傳學與分子生物學對分類與治療的重要性。對本文與疾病存在疑問，可添加白血病病友會微信公眾號：dxbby120