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十年創新發展成果開始顯現「十二五」 期間，新葯創製重大專項支持研製 30 個新葯，完成 200 個藥物大品種的改造和技術再創新，同時基本建成國際一流的藥物創新體系，培育新葯孵化基地、產學研聯盟和高新園區，重點在惡性腫瘤、心腦血管、糖尿病等十大疾病藥物展開研發。醫藥行業落實專項提出，以增強自主創新能力、圍繞行業關鍵共性技術的突破，搭建藥效、葯代、毒理研究平台建設。支持中小創新性企業發展，提供創新創業服務和實施醫藥產業創投計劃及新葯創新發展。但是，國內相當多企業的研究院名不副實，資金投入和能力建設均亟須加大力度。按羅氏 2016 年研發投入 80 億歐元（約 800 億元）推算，每年所有企業的投入之和也不如這家企業的 1/10（「十二五」 國家企業總計投入不過 400 億元）。「十二五」 期間，從滿足民生需要，實現產業調整出發，鼓勵 「突破式創新」，一些重大新葯創製專項進入加快審評將有利於創新研發。批准的首個進入人體臨床試驗的 ADC 藥物（RC48）有望成為攻克 HER2 陽性的腫瘤的最有效武器；正在臨床試驗的抗乙型肝炎的抗原重組乙型肝炎疫苗、全新結構的 Y01 和帕拉德福韋等預計今年會有新進展；由兩個直接抗病毒藥物（DAA）ASC16 與 ASC08 為核心組成的丙肝治療新葯正在臨床試驗之中。在 10 年創新發展的基礎上，預計今年將迎來新葯上市的上升期。補短板迎挑戰今年應關注新型給葯系統的研發，發揮企業國家重點實驗室引領作用。針對研發理論、技術、輔料、工藝、設備等短板，加強藥用輔料的研發和產業化，為生產緩—控釋、智能化製劑提供高端輔料。不管以何種形式走出去，必須認清發展的短板才能迎接挑戰：一是耗時長、花費高、效率低的封閉式新葯研發模式亟須改革，實現企業合作，建立開放式的、高效的藥物創新生態環境的創新理念；二是以國際化的視野研發創新，提升全球化競爭力，樹立滿足臨床需求的研發多途徑匹配程度理念，形成有世界競爭力的優勢，發展創新的前沿科學和學科；三是以 「精準醫療」 為目的的 「個體化用藥」 應適應需求，注意歐美人種的臨床研發與患者病譜、遺傳和生活環境的差異，以適應國內疾病譜需要；四是如何啟動快速審評有益創新研發。因此應轉變新葯研發模式，以利於提速國家重大創新藥物研發。發展高端創新製劑是上策由於質量一致性的影響，化學原料葯過剩，出口低迷。從節能、減排、藥物資源利用的角度，將 50% 以上的過剩化學原料葯製造能力向全球市場消化，結合製劑發展前沿，採用多種靈活的合作機制，發展高端創新製劑是上策。製劑國際化成為原料葯向下游轉移和優化出口的重要途徑。從市場需求來看，發展製劑是未來 10 年醫藥產業向世界延伸的重要階段。根據 2016 年海關最新數據，化學藥物製劑對歐美、日本出口近 350 億元，其中對美國出口增長超過 40%，其發展勢頭與鼓勵優秀企業製劑轉型有關。現有 75 家葯企的幾百個製劑產品在南美、俄羅斯、東歐、東盟、非洲註冊上市，100 多個製劑通過了美國 FDA 審查。本土的前 100 強醫藥企業 2016 年製劑出口遠大於 4% 的水平，達到增幅 12% 以上，其中前 10 強增速高達 100%。預計華海、恆瑞、海正、綠葉等今年增幅更大。製劑產業發展的策略應放在開發具有核心競爭力的高端創新製劑上，採用多種靈活的合作方式，充分利用國內外的資源和成本優勢，找准新的發展方向和思路。結合國際藥物製劑發展前沿，新型製劑的發展應重視轉型，企業應關注新型高端釋葯系統（DDS）的發展，這對於提升研發速度、減少周期、降低風險、提高效益等明顯優於新實體藥物的研發。2016 年公布的《中醫藥法》給中藥產業發展提供了政策保障，會推進中藥走向世界。如和記黃埔、奇星葯業、香雪製藥、天士力等企業產品看好在國外上市。研究新型製劑的應用基礎、產業化開發中，應鼓勵有基礎的企業走出去和發揮企業國家重點實驗室的引領作用。還要加強藥用輔料的研發和產業化。目前國內生產緩釋、控釋、智能化製劑等高端產品的企業很少，生產兒童製劑的企業也不多，從事研發的專業機構更是寥寥無幾。2017 年，國家將高端製劑和兒科製劑列入重點研發計劃，必將推進位劑創新、製劑發展，會產生創新研發效果。迎接仿製葯一致性評價挑戰的關鍵年2016 年食葯總局（CFDA）一系列文件的中心是質量標準體系建設和供給側改革的挑戰。經過近 3 年的一致性評價研究的頂層設計，梳理了基本藥物品種，提出了一批參比藥物目錄，建立了一致性評價專家委員會，一些惠民生、促發展的政策均與 2018 年完成近 300 種基本藥物的質量療效一致性評價有關。預計今年是迎接仿製葯一致性評價挑戰的關鍵年，有能力的先行者有部分產品通過一致性評價，一些有國際化眼光和能力的企業會將通過歐美批准上市的產品 「流回」 國內。在改革中，應關注嚴格藥品上市審評審批，優化審評審批程序。對加快一致性評價的藥品給予政策支持，有序推進上市許可持有人制度。加大醫藥產業結構的調整力度，推動落後企業退出。健全產業與商業監管，保障短缺藥品、低價藥品供應和監測預警等機制。根據已經發布文件的執行問題和時限，完成仿製葯再評價的任務十分艱巨。一致性評價將可能出現引起產業和供應的連鎖影響：生產成本上升，供貨價提升、政府負擔、醫保支付和百姓用藥負擔提升。仿製葯一致性評價中，企業主體戰略、品種戰略是獲勝的基礎，因此產品的舍取可能出現廠家減少、產品減少或減產、停產、斷供，必然影響相當多低價量小的確有療效品種結構變化，而非一致性評價品種則有做大的機會。最後是患者用藥習慣的影響。由於大量批文退市，醫生處方可能面臨無葯可配的局面，患者原來熟悉的品牌或品種將消失，需要新的藥品予以補充。