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2月28日是第十個世界罕見病日。罕見病又被稱為 「孤兒病」， 是指患病率極低的一類疾病。世界衛生組織對罕見病的定義為 「患病人數佔總人口0.65‰-1‰的疾病」。 國際確認的罕見病有7000種以上，約佔人類疾病的10%。全國政協委員、 北京大學第一醫院原副院長、北京醫學會罕見病分會主任委員丁潔多年來一直關注罕見病以及罕見病群體的就醫保障情況。作為政協委員， 她連續兩年寫提案提請將罕見病納入全國醫保目錄。 兩會期間，記者就此話題採訪了她。很多罕見病患者用不起葯、用不上藥丁潔說罕見病其實並不罕見。 因為我們國家人口基數大， 即使罕見病的發病率是0.65‰-1‰， 發病人數匯總起來也不是一個小數字。「雖然發病人群數量不小， 但大家對罕見病的認知在前些年其實更多停留在 『疑難雜症』的層次上。最近幾年， 公眾對罕見病的認知有了很大進步。」 丁潔說， 對於罕見病的診斷，目前國內技術條件已經相對比較成熟。「診斷上來講， 隨著醫學的進步， 咱們國家技術已經跟上了國外。 尤其是罕見病當中70%-80%都跟遺傳有關係， 因此它的診斷依賴於基因診斷， 而基因診斷又特別依賴科學技術的進步， 在這方面並不落後， 基本已跟上國際、 跟上科學發展的步伐。」但是在治療上， 丁潔表示情況不容樂觀。「在罕見病的治療方面， 雖然部分罕見病有相應的治療藥物， 但對於確診的罕見病患者而言，同樣還面臨用不起葯和用不上藥的困境。」丁潔解釋說， 因為罕見病發病率低， 藥品市場需求小， 導致藥品研發和生產成本高， 隨之醫療費用也高。 缺乏相關醫保制度， 經濟條件一般的患者無法自費堅持治療，往往會無奈放棄治療或因病致貧、 因病返貧。地方罕見病醫保制度仍存在局限性「如何解決高昂的費用？ 靠患者自己有可能會傾家蕩產。當然也不能完全靠慈善企業或者慈善家去捐助， 這隻能是其中一部分力量。能夠長久解決問題的方法應該是將罕見病納入醫保報銷範圍。」丁潔說。值得一提的是， 近年來地方政府針對某一類或者幾類罕見病的醫療保障試點一直在進行，並取得不錯的效果。以戈謝病為例， 目前浙江、 上海、青島、寧夏等省市將戈謝病治療藥物納入政府醫療保障範圍，讓越來越多的戈謝病患者告別用不起葯的困境，重獲健康。 此外， 也有地區創新性醫療保障制度在逐步試水。對此，丁潔認為， 地方性的醫保制度在病種覆蓋以及人群覆蓋上有一定的局限性，對於沒有地方保障政策支持、 患有其他類型罕見病的患者而言，他們是享受不到相關保障的。因此，丁潔指出， 國家相關部門應該借鑒地方試點經驗，並結合社會保障、 衛生資源配置現狀、藥品保障供應體系等實際情況，構建國家層面的罕見病藥物制度和醫療保障體系，這才是所有罕見病患者的真正終身保障。「罕見病也有社會屬性，對罕見病患者的關注和社會保障程度，更能體現一個社會的文明進步程度。」丁潔說。建立完善罕見病醫保制度因為罕見病種類多，到底哪些罕見病可以先納入醫保，丁潔也提出了自己的看法。「我個人認為， 因為不少醫生對於罕見病未必能識別和診斷治療， 所以對於能否進醫保目錄，不能像不少藥物進醫保目錄那樣需要投票，還是要有專門的委員會。 比如說國家衛計委成立了一個罕見病診療與保障專家委員會，專家委員坐在一起認真研討， 到底哪些罕見疾病先進醫保。」丁潔告訴記者， 北京市三級醫院有60多家，除了部隊醫院， 北京醫學會罕見病分會曾對北京市30多家醫院進行過調研。 通過調研發現， 在罕見病診治能力的分佈上，這30多家醫院的分佈極不均勻， 罕見病的診療專家大都集中在某些醫院。「據統計， 至少1000多種罕見病在北京都能夠診治，但不是所有醫院都能治。 往往是這個醫院治療這幾個罕見病有經驗， 那個醫院治療其他幾種罕見病有專長。 這說明罕見病的診治經驗實際上是掌握在少數專家手裡，因此，不能採取所謂的投票方式。 一定要研討，大家各抒己見， 確定哪些是要優先的。」丁潔說。丁潔補充說， 有葯可治的罕見病應首先進入醫保報銷範圍，各個省市也可以先從可診可治的罕見病入手。「比如戈謝病， 目前雖然已經有幾個省市關注這種罕見病， 並出台相關醫保政策，但也只是少數地方。現在北京都還沒有出台相關政策。」丁潔強調， 罕見病能否進醫保目錄， 除了要先成立罕見病專家委員會， 或者組建國家層面的專業委員會去討論， 也需要一些基礎性的調查數據來支撐， 而不是簡單的投票。丁潔介紹說， 北京醫學會罕見病分會目前正在對罕見病進行一些基礎性的數據調查，希望這些調查數據能為將來的罕見病研究和納入醫保提供一些數據支撐。此外， 丁潔也談到了罕見病的立法問題。她認為只有通過立法， 才能為罕見病這個群體提供堅實的社會保障， 也才能從法律上保障罕見病群體中每一個個體的基本權益。採訪最後， 丁潔再次強調， 對罕見病群體的醫保，應該是全社會繼續共同關注的問題，尤其是國家相關部門要從頂層設計的高度， 加強對罕見病保障制度的建立和完善，讓罕見病的醫療保障不再 「罕見」。長按指紋識別二維碼關注本微信