Zi 字媒體

今天，生物製藥公司CSL Behring宣布，COMPACT臨床研究結果發表在了《 New England Journal of Medicine》雜誌上。這是一項評估安全性和功效的關鍵性3期研究，使用一種新型皮下自給的C1-Esterase抑製劑（C1-INH）CSL830來預防遺傳性血管性水腫（HAE）。該研究達到了其主要療效終點，顯著減少HAE的時間歸一化數量。此外，該研究還達到了其次要終點，包括應答者率和救援藥物使用次數。如果獲得FDA批准，CSL830將是首個針對HAE的皮下預防療法。HAE是一種危及生命的遺傳病，由於體內缺少或含有故障性的C1-INH蛋白分子造成。C1-INH的功能不足導致體內液體積累，引起相當大的組織腫脹，稱為血管性水腫。HAE攻擊可以影響身體的許多部位，並可以擴散到多個部位，包括面部、腹部、喉和四肢。患有HAE腹部發作的患者可能經歷由腸壁腫脹所引起的極度疼痛、腹瀉、噁心和嘔吐發作。涉及面部或喉嚨的HAE攻擊則可導致氣道關閉和窒息，如果未經治療，甚至可能導致死亡。作為一種人源化的C1-Esterase抑製劑，CSL830是新型的在研皮下治療手段，可有效代替患者體內所缺失或發生故障的C1-INH蛋白。2016年8月30日，CSL Behring宣布美國FDA接受了CSL830的生物製劑許可申請。該論文提供了兩個16周治療期間評估I／II型HAE患者的3期隨機有效性研究的詳細數據。該研究包括了預防性給予CSL830患者的攻擊次數，需要HAE救援藥物的次數；兩者均減少。取決於施用的劑量，HAE發作率中位數降低了89％和95％（分別為40IU/kg和60IU/kg劑量）。另外，40％的較高劑量的患者完全沒有發作；一般來說，總體上患者體驗的HAE癥狀較少且溫和。在研究期間，60 IU/kg劑量的患者沒有發生喉部發作。CSL Behring公司的首席科學官兼研發總監Andrew Cuthbertson博士補充說道：「儘管醫療行業已經採取了大量措施來提供針對HAE的現有治療方案，但是仍然需要創新的治療方法來預防這種潛在危及生命的疾病。這些研究結果證明了CSL830的前景：通過自身皮下治療可靠地預防攻擊，顯著改變了HAE患者的生命潛力。CSL Behring感謝所有參與本研究患者的勇氣和合作。患者和研究醫師的合作夥伴關係使該臨床計劃成為可能，如果沒有他們，試驗就不能進展。」