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全球有數千萬人感染艾滋病毒。雖然科學家和醫療專業人員還沒有永久治療病毒，但研究人員剛剛取得了突破：他們設法消除了小鼠中的HIV-1感染。根據該中心疾病控制和預防中心（CDC），超過3600萬的人在世界各地都是HIV陽性，約120萬人在美國住了病毒。雖然目前沒有治癒感染，但科學家們剛剛找到了一個。研究人員利用基因編輯技術「CRISPR / Cas9」，成功地將三種動物模型中的HIV-1病毒切除。一個原病毒是病毒的非活性形式。當病毒已經整合到細胞的基因中時，就會發生這種情況。在HIV的情況下，這些宿主細胞是所謂的CD4細胞 - 一旦將病毒併入CD4細胞的DNA中，它就會與每一代CD4細胞複製。目前研究中使用的三種小鼠模型包括「人源化」模型，其中小鼠被遺傳修飾以具有人免疫細胞，然後將HIV-1感染。該團隊由費文華博士，費城皇后大學劉易斯·卡茨醫學院（LKSOM）代謝疾病研究中心副主任，病理學系教授聯合主持，與卡邁勒Khalili博士，Laura H. Carnell教授，LKSOM神經科學系主任，以及剛剛加入LKSOM的Won-Bin Young博士。新研究發表在「 分子療法」雜誌上，基於同一個團隊的以前的研究，在此期間，他們使用轉基因的嚙齒動物來證明其基因編輯技術可以消除HIV-1感染的DNA片段。胡博士解釋說：「我們的新研究較為全面。「我們證實了我們以前工作的數據，提高了基因編輯策略的效率，並且還表明該策略在兩種額外的小鼠模型中有效，一種代表小鼠細胞的急性感染，另一種代錶慢性或潛伏型，人體細胞感染「。基因編輯策略96％有效胡博士和團隊滅活HIV-1，顯著降低基因修飾小鼠器官和組織中病毒基因的RNA表達。具體而言，RNA表達降低約60〜95％。然後，研究人員通過用EcoHIV急性感染小鼠來測試他們的發現 - 相當於人類中的HIV-1。Khalili博士解釋了這個過程：CRISPR / Cas9方法在小鼠中根除EcoHIV有效率高達96％。最後，在第三個模型中，小鼠接受人類免疫細胞的移植，包括T細胞，然後感染HIV-1。艾滋病毒治療尚未被發現的主要原因之一就是病毒能夠隱藏在潛伏的T細胞基因組中。這就是研究人員將CRISPR / Cas9技術應用於感染T細胞的這些小鼠的原因。經過一輪基因編輯后，將病毒片段從已經整合入小鼠組織和器官的人細胞中切除。只有一次注射后，他們從小鼠的脾臟，肺，心臟，結腸和大腦中除去病毒。注射用「四倍體sgRNA / saCas9 AAV-DJ / 8」 - 改進的腺相關病毒（AAV）載體。胡錦濤博士解釋說，AAV載體通常用於基因治療，但「AAV-DJ / 8亞型組合多種血清型，為我們的CRISPR / Cas9系統的傳遞提供了更廣泛的細胞靶標。為了評估遺傳干預措施的成功，該團隊使用活生物發光成像測量了HIV-1 RNA水平。結果使科學家更接近艾滋病毒治療這是一個研究小組第一次設法阻止HIV-1病毒的複製，並將其從動物的感染細胞中完全消除。該小組還提供了第一個證據，可以使用CRISPR / Cas9基因編輯策略來防止HIV-1被成功根除，並可以預防病毒感染。該研究被認為是「作為人類臨床試驗的重要一步」，研究結果代表了尋求艾滋病毒治療的突破。本文為作者原創，未經授權不得轉載