FDA 提前批准 ALS 新葯依達拉奉

PMLiVE 5 月 8 日消息，美國慢性神經退行性疾病肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）患者獲得了一種新的治療選擇，FDA 批准 Mitsubishi Tanabe 製藥的依達拉奉（Radicava）。這次里程碑式的批准比預期提前了大約一個月，這意味著 ALS 患者現在有了首個可以替代賽諾菲利魯唑的藥物，利魯唑於 1995 年獲批上市，幾年前其專利已失去保護。

不同尋常地是，FDA 獲悉該藥物在日本獲批之後敦促 MT 製藥在美國提交該藥物的上市申請，這款藥物自 2015 年以來在日本以 Radicut 為商品名銷售。美國 FDA 批准這款藥物是基於在日本進行的一項周期為 6 個月的臨床試驗，試驗共有 137 名 ALS 患者參與，結果表明該藥物與安慰劑相比延緩了患者日常功能的下降。

ALS 是一種形式的運動神經元疾病，其可導致肌無力、肌肉萎縮及壽命縮短，據美國國立衛生研究院提供的信息，這種病在美國影響了大約 5000 人。大約 80% 的 ALS 患者在 5 年內會死亡，而 90% 的患者會在 10 年內死亡。

利魯唑是唯一可供用來治療這種疾病的藥物，而這款藥物眾所周知只有適度的效果，只能使生命延長几個月，為這種疾病開發新治療藥物的努力大多以失敗告終，目前研發線上仍缺乏長期的候選藥物。

雖然利魯唑通過阻止神經細胞死亡而發揮作用，但依達拉奉被描述為一種針對氧化應激的自由基清除劑，氧化應激被認為是 ALS 中起作用的一個過程。依達拉奉以靜脈注射給葯，用藥時首先用藥兩周，然後接著是兩周的停葯期。後續的治療周期包括 14 天內給葯 10 天，然後是 14 天的停葯期。

MT 製藥表示，該公司打算 8 月份在美國推出依達拉奉，屆時繼日本與韓國之後，美國將成為該藥物用於 ALS 治療的第三個市場。FDA 的批准受到 ALS 治療發展研究所的歡迎，CEO Perrin 稱這給 ALS 患者及他們的醫生帶來一種新的治療選擇。

「ALS 是一種複雜的疾病，它需要多種不同的治療方法來緩解所有 ALS 確診患者的疾病，」他補充稱。「目前臨床試驗中還有幾款其它的潛在治療藥物，這對於 ALS 來說是一個特別充滿希望的時刻。」

今年 3 月份，法國生物科技公司 AB Science 稱該公司用於 ALS 的領先藥物 masitinib 在一項關鍵試驗中達到目標，其與利魯唑合用時延緩了功能的下降。這款酪氨酸激酶抑製劑有一種新的作用機制，其可以減少炎症與細胞毒性物質（被認為在 ALS 的神經退行性過程中起作用）的釋放。

荷蘭生物科技公司 Treeway 也在致力於 ALS 藥物的開發，其已完成依達拉奉一種口服藥物的初步臨床試驗，該公司稱它可能克服注射劑的一些限制，如與藥物假期相關的次優暴露水平。