Leukemia：挑戰造血幹細胞移植經典法則

來自北京大學血液病研究所，蘇州大學附屬第一醫院，南方醫科大學等處的研究人員發表了題為「Donor and recipient age, gender, and ABO incompatibility regardless of donor source: Validated criteria for donor selection for hematopoietic transplants」 的文章，通過分析上千個病例樣品，挑戰了HLA全合同胞始終作為首選造血

供者的經典法則。

這一研究成果公布在國際血液學頂級期刊Leukemia（IF=11.702），文章的通訊作者為北京大學血液病研究所黃曉軍教授，第一作者為北京大學人民醫院王昱主任醫師，蘇州大學附一院吳德沛教授和南方醫科大學南方醫院劉啟發教授。

異基因造血幹細胞移植是治癒惡性血液病的最有效方法之一，HLA全合同胞自該技術誕生半個世紀以來一直是經典的首選供者，但同胞間全合概率僅25%，供者匱乏嚴重製約移植應用。黃曉軍教授開創發展的「北京方案」單倍型相合（即半相合）移植體系達到與同胞全合、非血緣及臍血相合移植一致的療效，超過化療，解決了造血

移植供者來源匱乏問題。 「北京方案」推廣至大陸、香港、台灣百餘家主要移植中心，累計移植超過1萬例，並被義大利、以色列、日本、韓國等十餘個國家移植中心應用，佔據全球單倍型移植半壁江山，為「人人都有移植供者的新時代」做出了貢獻。

單倍型移植憑藉「療效突出、供者可及性幾乎100%、無供者獲取費用、移植等待時間短」等優點，已成為缺乏HLA全合同胞情況下最好的替代供者，並自2013年起取代HLA全合同胞成為排名第一的造血幹細胞來源（2016年佔總移植51.5%），其廣泛應用隨之帶來新的科學問題：誰是最好的造血

移植供者？單倍型移植是否能作為首選而不僅是HLA全合同胞移植的後備補充？

為了回答這一問題，在這篇文章中，研究人員通過北京大學人民醫院等514例HLA全合同胞移植和685例「北京方案」單倍型移植病例，兩種類型3年無病生存率分別為74%和75%。多因素分析得到「供受者年齡偏大、女性供男性、供受者ABO血型不合」3個危險因素，累積0-1個、2個、3個危險因素的移植相關死亡率分別為8%，15% 和31%，3年無病生存率為78%，74%和58%，與是否為HLA全合無關。如某中年男性病人如有ABO血型不合、HLA全合的姐姐和血型相合、單倍型相合的兒子，則兒子作為移植供者將很可能優於其姐姐。

這項研究通過1199例連續病例，建立以供受者年齡、性別、血型相合為核心的積分體系，證明該供者選擇體系而非經典的人類

抗原（HLA）決定移植預后，挑戰了HLA全合同胞始終作為首選造血

供者的經典法則。

這項研究也是全球最大的單倍型移植隊列研究，必將對未來供者選擇產生持續影響；有望在後續研究中發現更多單倍型移可替代HLA全合同胞作為首選供者的分層因素，增強單倍型移植的優勢。