諾華：CAR- T 療法可能會根據臨床療效付費

本文譯自 FiercePharma

David Mitchell 是一名多發性骨髓瘤患者，在剛剛完成一次長達 5 小時的靜脈滴注治療后，他決定給諾華 CEO JoeJimenez 寫封信，希望能跟 Joe Jimenez 見個面，詢問一下諾華打算如何給今年 10 月份就會被 FDA 批准的 CAR- T 療法 tisagenlecleucel（CTL019）定價。

CAR- T 療法是一種非常個性化的治療方案，把患者自己的 T 細胞抽取出來並進行基因工程改造，讓它們能夠特異性識別腫瘤細胞，然後重新輸回患者體內去消滅腫瘤。現在大家的關注點是：CAR- T 這種個性化療法的定價到底會有多高？

Mitchell 在信中寫到：「我今天給你寫信，是希望諾華能夠給 CAR- T 定一個更公道的價格，特別是考慮到在你們公司深度介入 CAR- T 開發之前，納稅人已經在這方面投入了數億美元」。 Mitchell 甚至點名兩位藥品定價方向的研究專家一起與 Joe Jimenez 會面探討一下，一位是來自臨床與經濟審評研究所（ICER）的負責人 Steven Pearson，另一位是哈佛醫學院的公共衛生政策專家 AaronKesselheim 教授。

上周五，Mitchell 收到了的回復，Joe Jimenez 已經安排諾華腫瘤部負責人 BillHinshaw 來安排雙方的見面。Mitchell 在接受 FiercePharma 採訪時表示：「我與諾華見面的目的不是為了刁難公司管理層。我患有不能治癒的血液腫瘤，我對 CAR- T 這種新療法很激動，雖然它率先批准的適應症是白血病，但距離其他血液腫瘤獲批也不遠了，我最關心的是治療價格。什麼樣的價格才是最公道的？諾華定價的時候是否會考慮納稅人之前的投入？」

Mitchel 認為：「在諾華 2012 年獲得 CTL-019 的全球獨家開發權利之前，納稅人已經在 CAR- T 基礎科學研究上投入了 2 億美元。實際上，納稅人自 1993 起便開始在 CAR- T 上投入，承擔了幾乎所有的風險，直到 CAR- T 的臨床療效得到證實諾華才半道進場。」

諾華髮言人在郵件回應 FiercePharma 時指出：「Mitchell 估算的美國納稅人在 CAR- T 研究上投入 2 億美元實際上是基於 NIH 網站上關鍵詞檢索獲得的結果。諾華的合作夥伴賓夕法尼亞大學獲得了大約 1700 萬美元的資助，其餘的主要是分配給了國家癌症研究所和超過 60 多家的學術機構和生物科技公司。

「Mitchell 應該很清楚，基礎研究的成果被很多家公司應用，包括 JUNO、Kite，進而促進了整個 CAR- T 療法的臨床開發進展。Mitchell 也顯然是認為納稅人資助的所有早期研究都能成功轉化成新技術……」

諾華髮言人還表示：」諾華目前正在緊密研究制定 CAR- T 產品的價格，會從短期和長期考慮 CAR- T 療法對於患者、社會和醫療衛生體系的價值，也會考慮外部衛生經濟學家的意見。我們深深體會到將這種創新療法帶給患者的厚重責任，也會儘力幫助那些能夠從 CTL-019 治療中獲益的患者」。

「諾華與賓夕法尼亞大學的交易細節一直未見披露。不過諾華在 CAR- T 上的投資不菲，包括 2012 年諾華從 Dendreon 買下位於新澤西的一個生產工廠並接納了其 100 名員工。2015 年諾華與德國 Fraunhofer Institute 簽訂協議成立一個 CAR- T 生產工廠。如果算上諾華所有臨床項目的費用，諾華在 CAR- T 上的開發投入要遠大於 2 億美元」。諾華髮言人指出。

在定價方面，今年 6 月份，諾華研發負責人 Vas Narasimhan 曾表示 CAR- T 療法的定價會以幹細胞移植作為參考。這個價格大約是 80 萬美元。不過諾華髮言人在郵件中提到：「基於臨床療效付費也是我們正在考慮的 CAR- T 推廣策略之一。這樣的話，付費者根據臨床成功率來支付。這種方案也有利於讓美國衛生系統儘快接受腫瘤治療新技術」。

諾華並非首次嘗試「根據臨床療效付費」，這個定價策略也應用在了心衰新葯 Entresto 身上。去年，諾華與 Cigna 和 Aetna 簽訂協議，如果 Entresto 降低了患者的住院和其他心衰適應症風險，不會觸發退款，如果 Entresto 未能改善患者的臨床結局，諾華需要給付費者退款。

不過 Mitchell 並不喜歡在腫瘤患者中採用「基於療效付費」的模式，他認為這侵犯了患者的隱私而且製藥公司的定價權依然強勢。「對於付費者而言，或許可以收到諾華的退款，但是對於我們患者而言，如果治療無效，我住進了醫院或者死亡，對我們沒有任何好處。我只希望介個能設置的更合理一些……「

您是否也對 CAR- T 療法該如何定價感興趣？

諾華 CTL-019 的臨床開發負責人 Stephan Grupp 教授（美國費城兒童醫院）將於 11 月 17 日出席在上海舉行的」國際細胞治療上海峰會」，或許您可以在會上親自聽到他的見解 。屆時，還將有來自紀念斯隆·凱特琳癌症中心、MD 安德森癌症中心等全球頂級腫瘤醫院的頂級專家一同參會交流，更有來自葯監機構審評專家、全球優秀 CAR- T 開發企業 C -level 高管、全球頂級律所專利律師從不同知識層面帶來的 CAR- T 知識分享，精彩不容錯過。