兒童 | 我國兒童用藥面臨挑戰，國際經驗值得借鑒

兒童用藥不合理、專用藥品缺乏影響兒童健康成長，出台相應政策積極推動兒童用藥研發和生產，國際經驗值得借鑒。

兒童用藥問題對兒童健康成長造成影響

用藥方法不合理，影響兒童健康成長。2016 年，國家食品藥品監督管理總局南方醫藥經濟研究所等機構聯合開展調查併發布《2016年兒童用藥安全調查報告白皮書》（以下簡稱《白皮書》），對兒童用藥情況進行了深入研究。據統計，每年約有 3 萬名兒童因用藥不當而導致耳聾，可見兒童用藥安全隱患嚴重影響著兒童的健康成長。

受低齡兒童專門製劑缺乏、說明書中兒童用藥信息缺失、以及兒科用藥指南標準不足等原因限制，目前家長為孩子用藥普遍存在「吃藥靠掰，劑量靠猜」的誤區，成為兒童健康隱患。《白皮書》統計數據顯示，超過 8 成家長在給孩子用藥時存在安全隱患。其中，近 3 成家長表示，因為擔心醫囑用量不夠或太多，曾經自行調整用藥劑量。另外，超過 7 成家長表示曾經給孩子擅自停葯。還有超過 3 成的家長擅自給孩子聯合用藥。另有 2 成家長曾經自行調整服藥方法，採用將葯溶於牛奶、糖水、飲料和粥湯的方式給孩子服藥。超過 4 成家長選擇根據自己或親友的經驗給孩子用藥，而不是按照說明說或囑給孩子服藥。

兒童專用藥品的缺乏是兒童用藥問題的根源。目前，具有批准文號的兒童專用藥品和兒童用藥生產企業的數量完全不能滿足兒童需求。醫學專家表示，目前國內具有批准文號的藥品約為 18 萬個，兒童用藥僅有 3000 多個，佔比不到 2%。相對於全國 2.2 億的兒童人數和 12%的患病率來說，藥品數量遠遠不夠。此外，醫藥工業信息中心的統計數據顯示，全國藥品生產企業共有 8812 家，但是專門生產兒童用藥的企業僅佔全部葯企的 0.1%。

出台相應政策推動兒童用藥研發和生產

政策出台完善兒童藥品供應保障機制。為解決兒童用藥短缺等問題，正在積極完善相關法律法規。2014 年 5 月，國家衛計委等六部門下發《關於保障兒童用藥的若干意見》，一方面要求藥品生產企業及時補充完善兒童臨床試驗數據，另一方面提出加快對國外已上市使用但國內缺乏的兒童藥品申報審評進度。今年 6 月，衛計委等九部委下發《關於改革完善短缺藥品供應保障機制的實施意見》，提出加大包括兒童用藥在內的藥品政策扶持力度。

兒童用藥短缺問題已經引起有關部門和社會的關注。《意見》要求通過鼓勵研發創製、加快申報審評、確保生產供應、強化質量監管、推動合理用藥、完善體系建設、提升綜合能力等環節，為兒童科學合理用藥創造良好和便利的環境基礎。一方面，推動更多企業主動為廣大兒童「量身定做」適宜劑型和規格藥品，鼓勵和支持企業研發和生產讓醫生放心、家長安心、孩子易服、使用方便的兒童用藥。另一方面，在新葯研製的國家重大專項中，已經把兒童藥品的研發和加快審批作為重點任務，加快專門適合兒童用藥的研發和審批程序。

此外，行業協會也發揮各自優勢為兒童用藥的研發保駕護航。例如，北京兒童醫院將在「十三五」期間聯合多家單位，加強兒童示範性新葯臨床評價支撐體系的建設，通過「兒童藥物臨床試驗優化設計關鍵技術」和「兒童藥物大數據臨床評價關鍵技術」兩個平台的建設，提升臨床評價兒童藥物的能力；同時還將選擇 3 個臨床專業，分別作為兒童常見病、兒童重大病和兒童罕見病的代表，建立示範性的兒童新葯臨床評價技術平台，為兒童專業用藥的研發和生產提供實驗基和科學依據。

兒童用藥國際經驗值得借鑒

兒童用藥問題是全球範圍內的普遍議題，世界各國也在探索相應政策和做法，一方面加快兒童用藥的研發和生產，另一方面加強兒童用藥的安全性。

美國：強制性政策和鼓勵性政策雙管齊下，探索兒童用藥問題解決途徑。強制性政策的代表是《兒科標籤法》（Pediatric LabelingRule，1994），要求企業提供已上市處方葯的兒科安全性和有效性信息，否則藥品說明書中必須申明「無兒童用藥經驗」，以此強制要求兒童用藥的說明書和標籤規範化。鼓勵性政策的代表法案是《現代法案》（FDA Modernization Act，1997）中的《兒科獨佔權條款》(Pediatric Exclusivity Provision)，規定如果企業在兒科標籤中增加包括適應證和劑量在內的信息，則給予政策傾斜，該藥品可獲得6 個月的市場獨佔權，用實際利益激勵企業開發兒童用藥。

歐盟：新葯研製早期階段強制遞交兒童用藥初期研究計劃。歐盟《兒科藥品管理條例》（The Pediatric Regulation，PR）要求，所有新葯申請必須提交兒童藥物研發計劃；同時，新適應證、新處方、新劑型的補充申請也必須包括兒童用藥研製計劃。這是為了在研製人用新葯的同時，儘早考慮該葯未來能否適用於兒童，並根據計劃開展與研製同步的兒童用藥試驗，推動兒童用藥的研發和生產。

日本：外國臨床數據可作為兒童用藥批准依據。日本厚生勞動福利省為了簡化兒童用藥的審評，特別規定：藥品未批准的適應症，如符合一定的要求，在無大規模臨床試驗的情況下，可以使用外國臨床數據。此項規定促使包括兒童用藥在內的一系列藥物獲得了批准。除此之外，日本還採取提高藥品價格和延長藥品再審核期限等措施，刺激兒童用藥的生產。

兒童福利研究中心

統籌： 江濤 王陽