突破性CAR-T療法Kymriah獲批用於治療急性淋巴性白血病

諾華（Novartis）公司8月31日宣布，美國FDA已經批准其突破性CAR-T療法Kymriah（tisagenlecleucel，曾用名CTL019），治療罹患B細胞前體急性淋巴性白血病（ALL），且病情難治或出現二次及以上複發的25歲以上患者。

這是人類歷史上批准的首個CAR-T療法，也是在美國境內FDA批准的首個基因療法。ALL是一種病發於淋巴細胞的癌症。ALL患者中，異常細胞會在骨髓中大量增殖，影響紅細胞、白細胞、血小板等其他正常血細胞的生成。因此，ALL患者會出現貧血、瘀青、易出血等癥狀。

關於Kymriah

Kymriah突破性療法有望為ALL患者群體帶來福音。作為需要基因改造的自體T細胞免疫療法，Kymriah的治療需要先從個體患者的體內提取出T細胞，並在生產中心進行遺傳改造。這些T細胞會被引入全新的嵌合抗原受體（CAR），使T細胞有能力直接靶向並殺傷帶有CD19抗原的白血病細胞。當這些T細胞改造完成後，就會被輸注回患者體內，進行治療。

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Kymriah的安全性與療效在一項多中心的臨床試驗中得到了驗證。這項臨床試驗招募了63名罹患難治性或複發性B細胞前體ALL的患者。在治療的3個月內，CAR-T療法總體緩解率達到了83%。不過它也可能產生副作用。

之前，Kymriah曾獲得美國FDA頒發的突破性療法認定、優先審評資格以及快速通道資格。美國FDA綜合考慮了獲益與風險，決定批准它上市，為特定患者群體帶來全新的治療希望。

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