慢性淋巴細胞白血病：口服靶向藥物治療的經濟負擔

口服靶向藥物治療標誌著慢性淋巴白血病治療的顯著進步；然而，其高額成本增加了對支付能力的擔憂和經濟對社會的影響。2017年1月，發表在《J Clin Oncol》的一項研究調查了慢性淋巴細胞白血病中口服靶向藥物治療的經濟負擔。

目的：口服靶向藥物治療標誌著慢性淋巴白血病（CLL）治療的顯著進步；然而，其高額成本增加了對支付能力的擔憂和經濟對社會的影響。該研究旨在預測美國口服靶向治療藥物時代今後CLL的患病率和成本負擔。

方法：研究者建立了一個模擬模型，評價2011年至2025年CLL管理的發展：2014年之前化學免疫療法（CIT）作為標準療法，2014年之後針對del(17p)患者和CLL複發患者的口服靶向療法開始流行，2016年起作為一線治療。在CIT維持標準治療期間，模擬比較方案。疾病進展和生存參數基於已出版的臨床試驗。

結果：由於生存改善，預計美國CLL患者生存的人數從2011年的128000人增加至2025年的199000人（增加55%）。同時，CLL管理的年度成本從7.4億增加至51.3億（增加590%）。當口服CLL治療成為一線治療時，每位患者壽命周期成本從$147000增加至$604000（增加310%）。參加Medicare的患者其相應的總實付成本從$9200增加至$57000（增加520%）。與CIT方案相比，口服靶向藥物治療使每質量調整生命年的成本效果比增加了$189000。

結論：預計口服靶向藥物治療獲益和成本的增加可以促進CLL患者的生存，但增加了患者和支付者的財政負擔。需要更多可持續的定價策略，以避免患者的財政負擔。