兩會前曕 | 科技部通報重大新葯創製國家科技重大專項整體進展

2月22日，重大新葯創製國家科技重大專項（以下簡稱新藥專項）新聞發布會在科技部召開，科技部、發展改革委、財政部、衛生計生委（專項牽頭組織部門）代表、以及新藥專項技術總師、工程院桑國衛院士和部分專家代表出席發布會。科技部重大專項辦公室陳傳宏主任主持會議，並簡要介紹了國家科技重大專項整體進展和系列新聞發布活動的情況。

新藥專項實施管理辦公室主任、衛生計生委科教司秦懷金司長指出，新藥專項實施8年來，按照「三重（培育重大產品、滿足重要需求、解決重點問題）」原則，堅持創新驅動發展戰略，突破了一批核心關鍵技術，產出了一批重大創新藥物，推動生物醫藥產業研發創新能力與產業發展持續增強，取得了階段性成效。

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一是新葯研發成果顯著，惠及廣大患者。

截至「十二五」末，累計90個品種獲得新葯證書，其中包括手足口病EV71型疫苗、Sabin株脊灰滅活疫苗、西達本胺、阿帕替尼等24個1類新葯，是專項實施前總和的5倍；技術改造200餘種臨床急需品種，涉及15.3%的國家基本藥物，藥品質量明顯提升；在肺癌、白血病、耐葯菌防治等領域打破國外專利藥物壟斷，國產小分子靶向抗癌藥鹽酸埃克替尼上市促使國外專利藥物降價超過50%，大幅減輕患者用藥負擔；針對新發突發傳染病，成功研發了帕拉米韋、磷酸奧司他韋、埃博拉病毒治療性抗體MIL77、重組埃博拉病毒疫苗等應急藥品，為重大突發疫情的聯防聯控提供技術支撐和生物安全保障。新葯研發創新能力得到國際認可，拉莫三嗪獲得美國FDA批准上市，利培酮微球注射劑獲得美國FDA批准，直接提交新葯申請，地奧心血康、丹參膠囊等獲得歐盟上市許可。

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二是創新體系不斷完善，創新能力顯著提升。

新藥專項重點支持綜合性大平台、單元技術平台、資源平台等創新藥物研發技術平台等創新平台建設，逐步形成了以科研院所和高校為主的源頭創新、以企業為主的技術創新、上中下游緊密結合的網格化創新體系，新葯自主創新能力大幅提升；突破了抗體和蛋白藥物製備、生物大分子藥物給葯、藥物緩控釋製劑、中成藥二次開發等一批瓶頸性關鍵技術，臨床前評價、疫苗研發、抗體表達等技術逐步實現由「跟跑」向「並跑」的轉變；醫藥企業技術創新能力顯著提升。「十二五」期間，獲國家科技獎勵51項，其中，現代中藥新葯發現和評價技術平台建設等5個項目獲得國家科技進步一等獎。吸引和集聚了國外高級人才915人，其中「千人計劃」人才近200名，居各專項之首。

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三是創新驅動作用顯著，促進了醫藥產業快速發展。

據初步統計，新藥專項實現直接經濟效益1600億，推動企業創新主體地位持續增強，2015年規模以上企業研發投入約450億元，較2010年翻兩番；工業主營業務年收入過百億的醫藥企業由專項實施之初的2家增加至2015年的11家，促進規模以上醫藥工業增加值年均增長13.4%，居各工業各門類前列；促進京津冀、環渤海、長三角、珠三角等地區形成相對集中、各具特色的生物醫藥產業集群，加快了區域經濟發展和產業轉型升級。在「十三五」時期，專項將重點任務聚焦調整到重大品種研發及關鍵技術突破和加強核心創新平台及能力建設兩部分，著力提升新葯創新成果轉移轉化能力，培育具備國際競爭能力的重大品種和大型骨幹企業，促進醫藥產業轉型發展，讓創新成果更快更好地惠及百姓，造福人民。

桑國衛院士指出，藥品安全問題事關百姓的生命與健康，在全世界都有過慘痛的教訓，例如上世紀六十年代因為沙利度胺在孕婦引起上千餘例沒有四肢的嬰兒海豹畸形，國內也曾發生過甲氨蝶呤、魚腥草注射液等嚴重藥害事件。藥物非臨床安全評價是新葯研發的必要階段中極其重要的一環。在新藥專項支持下藥物非臨床安全性評價平台（GLP）建設取得了一系列重大突破，

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一是新葯臨床前安全評價工作已與國際接軌。

在專項的支持下，GLP平台的法規依從性進一步提高，平台管理水平獲得國際認可。11個平台通過了國際實驗動物評估和認可委員會（AAALAC）認證，4個平台接受並通過了美國FDA的GLP檢查，5個平台通過了經濟合作與發展組織（OECD）成員國正式GLP檢查，3個平台通過美國病理學家協會（CAP）認證，9個平台按照國際標準建立了實驗室數據採集與管理的IS/IT系統、Provantis GLP Tox軟體和LIMS系統。

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二是GLP平台核心關鍵技術達到國際先進水平。

各平台瞄準國際新技術方法發展前沿，進一步完善藥物非臨床安全性評價技術體系，並突破以免疫毒性評價、生物分佈研究、組織交叉反應研究等為代表的系列關鍵核心技術，建成了全球第四家能夠開展食蟹猴發育和生殖毒性評價的實驗室，為開展新型藥物安全性評價提供了重要技術保障。平台核心關鍵技術共獲得國家及省部級等科學技術獎項43項，其中，中藥安全性關鍵技術研究於2013年獲國家科技進步一等獎。

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三是有力支撐新葯研發，保證公眾用藥安全。

依託建立的GLP平台，為國內外藥物研發企業提供規範的技術服務。累計開展3500餘個藥物的非臨床安全性評價研究，其中I類創新藥物1400餘個，為具有自主知識產權的創新藥物的研發提供了重要保障。此外，8個GLP平台幫助醫藥企業提交境外新葯IND申報300餘個，推動一批國內研發的藥品已在美國、歐盟等地開展臨床試驗，大大加快了國內新葯進入國際主流市場的步伐。

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四是人才隊伍與管理水平不斷提升，規範和推動行業快速發展。

在專項的支持下，GLP平台專職從業人員數量增加了252%；健全GLP從業人員資格評價體系，培養了藥物非臨床安全性評價領域學科帶頭人42人，國家新葯評審專家40人，國家GLP檢查員34人，為指導和推動行業發展提供了重要的人才保障。同時，在新藥專項的帶動下，目前已有63家GLP實驗室通過了CFDA認證，這些蓬勃發展的GLP實驗室在新葯研發產業鏈中發揮著越來越重要的作用。部分GLP平台除了開展藥品的安全性評價研究外，還將GLP平台技術拓展到了農藥、動物食品、獸葯和環境毒物等領域的安全性研究，帶動和促進了其他行業的規範發展。桑院士還表示，「十三五」期間，新藥專項將繼續圍繞「出新葯」「保安全」的戰略需求，針對當前國內藥物毒理學研究的薄弱環節，將進一步全面提升GLP平台的創新能力和國際競爭力，使其充分發揮對新葯研發創新鏈的「引領式」服務，為保證用藥安全和創新藥物進入國際第一梯隊而作出重要貢獻。

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