老司機周播報丨個體化醫療革命迫在眉睫

LogicBio Therapeutics獲4500萬美元融資

近日，專註於基因療法的創新企業LogicBio Therapeutics宣布，完成了B輪4500萬美元融資，本輪由Arix Biosciences和OrbiMed領投，其他參與投資者包括 Edmond de RothschildInvestment Partners, Pontifax和SBI Japan-IsraelInnovation Fund等。

本輪融資使得LogicBio已獲投資額達到了約5000萬美金，所獲投資該將用於推動該公司核心基因療法技術GeneRide™從臨床前向人體臨床試驗的開發，用作兒童罕見病的改善疾病的基因療法。

資訊來源：創鑒匯

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你服的葯是在救命or要命？DNA說了算

俗語說「是葯三分毒」。事實上，除了藥品本身外，服藥者的個體差異也是造成患者在服藥后出現一些與用藥目的無關反應（甚至是副反應）的主要因素。隨著個性化的藥物基因組學時代的到來，患者能否服用某種藥物除了遵循發病情況和醫囑外，進行相關的DNA檢測也是必要的。

梅奧醫學中心個性化藥物基因組學項目的共同主任醫師Richard Weinshilboum博士表示，「藥物基因組學」正在試圖做的是，提前確定哪些些藥物是不行的，誰有可能產生嚴重的不良反應或輕微的不良反應，從而更加有效地來避免悲劇的發生。

資訊來源：生物探索

個體化醫療革命迫在眉睫 NHS將有大動作

7月4日，英國首席醫療官戴維斯在其年度報告中表示，NHS須在5年內實現其「基因組夢想」，建立一個基於基因組研究的癌症個體化醫療新時代。首席醫療官是英國政府的主要醫療和科學顧問，為英國醫生的專業領導者，也是英國政府公共衛生領域的專業主管。

資訊來源：測序

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NightstaRx Limited （簡稱「Nightstar」）成立於2013年，是一家後期生物製藥開發公司，主要致力於研發治療遺傳性視網膜疾病的基因療法。Nightstar目前有四款在研藥物，主要針對無脈絡膜症（choroideremia）、X－連鎖隱性遺傳視網膜色素變性（X－linked retinitis pigmentosa）以及黃斑退化病變（Macular Degeneration）等。

資訊來源：OFweek

英特爾想做基因行業的數據管家：這塊骨頭不好啃

近日，在第三屆英特爾生命科學信息技術論壇上，英特爾公司全球副總裁兼區總裁楊旭給出了關於「24小時精準醫療」進展的時間節點，即：「2020年把24小時內完成一個人全基因分析的費用降到500美元。」

楊旭表示，精準醫療是數據驅動的科學，是生命科學、醫學技術和計算技術融合的前沿領域。作為一家數據公司，英特爾可以為精準醫療提供大數據、雲計算、人工智慧以及網路存儲等方面的技術支持。

資訊來源：新浪醫藥

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之前的研究認為，一個人越聰明，其體內基因變異就越多，但近日，英國愛丁堡大學科學家得出了完全不同的研究結論。他們以多個蘇格蘭家庭為研究對象，對他們進行遺傳學分析后發現，智商越高的人，其體內導致智力和總體健康水平下降的基因突變反而越少。

團隊的最新研究表明，罕見基因突變在智力發育中具有重要作用，而且通過對親緣關係人群進行研究，能獲得這些寶貴的罕見基因突變。英國諾丁漢大學馬來西亞分校的斯蒂夫·斯圖瓦特-威廉姆斯認為，這是近年來最令人興奮的智力基因相關研究結果之一。

資訊來源：生物探索

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在最新的研究中，研究人員發現在植入前胚胎中，另一種小分子RNA在它的表觀遺傳重編程期間發揮著一種類似的基因組保護作用。這些新鑒定出的保護者具有兩種類型：長18nt的RNA片段和長22nt的RNA片段。他們發現這些RNA片段與逆轉錄轉座子中的序列完全互補，而且為了激活這種寄生性序列元件，這種互補性序列必須參與進來。

「許多小分子RNA測序研究忽略了短於19個核苷酸的RNA片段，丟棄基因組多個位點的序列，因此沒有看到這些活性轉座子...」，研究人員表示。

資訊來源：生物通

AJHG：基因突變的時機影響最終的結果

最近一項研究表明，即使是同一個基因的突變，如果發生的時期不同，可能會引發完全不同的疾病。例如，SETBP1基因在發育早期的突變會引發Schinzel-Giedion綜合征（一種智力缺陷疾病），而後期的突變則會導致骨髓淋巴瘤的發生。

子代的遺傳物質分別來自於父母精子與卵子，但在後期發育過程中會有新的突變的產生。這些突變有可能是有益的、中性的、有害的。此外，受精卵時期的突變可能會引起全身性的變異，而發育後期或成熟階段的突變僅僅會影響機體的部分結構。

資訊來源：生物谷

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