幹細胞技術日趨成熟，離臨床應用究竟有多遠？

幹細胞及轉化是「十三五」國家科技創新規劃里明確指出的戰略性前瞻性重大科學問題之一。以幹細胞治療為核心的再生醫學，在神經、血液、心血管、生殖等系統和肝、腎、胰等器官的重大疾病治療方面發揮作用，尤其間充質幹細胞(mesenchymal stem cells，MSC)對神經退行性疾病、免疫疾病，糖尿病以及眼病治療有顯著效果。

近期國家衛計委和葯監局首批備案的幹細胞臨床研究「人胚胎幹細胞來源的神經前體細胞治療帕金森病」和「人胚胎幹細胞來源的視網膜色素上皮細胞治療乾性年齡相關性黃斑變性」兩個項目正式啟動， 相關實驗的開展將回答學界和公眾高度關注的幹細胞臨床應用問題，除為帕金森等疾病的治療開闢新的路徑外，對整個幹細胞與再生醫學領域具有極為重要的里程碑意義。

與此同時，近兩年來幹細胞產業發展也日趨成熟， 存儲、自動化分離、製備技術已經可以實現規模化的提供臨床級的幹細胞，為進一步的幹細胞臨床應用打下了良好的技術基礎。 然而在發展過程中仍存在許多因素限制著幹細胞產業發展，如臨床轉化的標準指導意見、幹細胞增殖和分化的穩定性、幹細胞療法的安全性等。

2017年9月8日至2017年9月9日，2017年第九屆幹細胞國際研討會將在深圳舉辦，本次會議大咖雲集，大會主席是來自四川大學生物治療國家重點實驗室的魏於全院士，此外我們還邀請了四川大學生物治療國家重點實驗室的陳路研究員、四川大學華西醫院鄧洪新主任、喬治城大學(Georgetown University)的劉學鋒教授、蘇州大學特聘教授，轉化醫學研究院時玉舫院長等多位在幹細胞領域有突出貢獻的學者，屆時將會有多位專家發表精彩的演講。

在這次論壇上，大家不僅可以看到幹細胞在重編程在再生醫學領域的研究進展，還能與各位專家一同探討幹細胞目前的臨床研究進展及成果，此外還能了解到幹細胞的商業化發展情況。本屆幹細胞國際研討會還特別設立了「卓越青年學者論壇"。 該論壇旨在將海內外優秀青年學者匯聚在本次研討會中，促進海內外青年學者之間的交流，增強不同研究領域之間的合作。屆時，青年千人、青年拔尖人才、青年長江學者、優青、百篇優博獲得者或全球高被引科學家(湯森路透發布)將會參加本次會議討論。

那麼近兩年幹細胞技術的應有有哪些突破性進展呢?讓我們一睹為快。

幹細胞在組織修復上的應用

在利用幹細胞進行組織修復方面，如今科學家們已經取得了一定的研究成果。Mehrnoosh Saghizadeh等人發現，利用幹細胞或能改善眼角膜的傷口癒合，眼角膜的傷口癒合是一個複雜的過程，其往往會對多種眼部損傷和外科手術產生反應，研究人員提出了證據闡明了幹細胞在眼角膜傷口癒合過程中所扮演的關鍵角色，同時還揭示了幹細胞移植如何用來精細地調節傷口的癒合過程，這或為患者能帶來一定健康益處。戴建武等人研製處了能特異結合生長因子或幹細胞的智能生物材料，並在世界上率先開展了神經再生膠原支架修復脊髓損傷的臨床研究，這為脊髓損傷這一世界醫學難題的解決帶來了希望。Hany Marei等人發現，利用神經幹細胞療法或能治療機體的脊髓損傷，研究小組從大腦嗅球結構中分離到了特殊的神經幹細胞，這些幹細胞能夠特異性地分化成為神經組織，對小鼠進行研究后研究者發現，在脊髓損傷位點注射幹細胞能夠幫助產生相對正常的神經元細胞以及其它神經組織元件，從而有望幫助治療機體脊髓損傷。Christopher S. Fry等人成功誘導骨骼肌中名為衛星細胞的特定幹細胞來幫助治療嚴重燒傷造成的肌肉損傷。

幹細胞在癌症治療上的應用

基於幹細胞的療法在治療癌症上也碩果累累;Wanlu Du等人開發了一種基於幹細胞的新型療法，這種療法或能有效殺滅轉移到大腦中的腫瘤細胞，在臨床前模型中研究中，研究者發現，該療法能夠消除來自大腦的轉移性皮膚癌，還能夠延長動物模型的壽命。Shawn Hingtgen及其同事利用來自人類皮膚細胞製造的幹細胞成功捕捉並且殺滅了膠質母細胞瘤，根據不同的腫瘤類型，這種方法可使患者的生存率增加了160%至220%。Weian Zhao等人發出一種基於幹細胞的方法，這種方法能夠選擇性地靶向和殺死癌變組織，同時通過以更加局部的方式治療這種疾病來阻止化療的醫學毒副作用。Celine Souilhol等人利用小鼠模型進行研究，清晰地揭示了子宮中造血幹細胞產生以及發育的過程及機制，為開發新型療法改善白血病患者的生存情況或能帶來一定希望。

幹細胞在抗衰老方面上的應用

目前全世界正在開展的幹細胞臨床試驗中，超過一半與衰老疾病相關。Yalin Zhang等人通過對小鼠研究發現大腦下丘腦中的幹細胞調控衰老如何快速地在身體中發生，相關研究有望幫助開發出阻止年齡相關疾病和延長壽命的新策略;Alireza等人在一項最新研究中確定了多能幹細胞用以維持蛋白質質量的機制，隨後在模式動物的成體組織中模擬了這些機制，結果發現該機制發現能夠延長壽命，推遲衰老相關疾病的發生。

幹細胞在神經變性疾病治療上的應用

隨著科學家們不斷的深入研究，他們開發出了治療多種神經變性疾病的新型療法。Ihab Hajjar等人首次開展了利用基於幹細胞的療法來進行的臨床試驗，他們評估了異體造血幹細胞治療因阿爾茲海默氏症導致的輕度至中度痴呆症的安全性、耐受性及初期效果，結果表明利用幹細胞療法治療阿爾茲海默氏症是安全且有效的。日前宣布國內正式備案的首批兩個幹細胞臨床研究項目在河南鄭州大學第一附屬醫院正式啟動，科學院院士周琪的研究團隊參與兩個項目。這是世界首批基於配型開展的多能幹細胞分化細胞臨床移植研究項目，其中的帕金森病項目是全球首個基於配型使用的人胚胎幹細胞分化細胞治療帕金森病的臨床研究。Jorge Aceves Ruiz等人利用幹細胞產生多巴胺的神經細胞，激活有震顫性麻痹或帕金森氏病癥狀大鼠大腦生成多巴胺，這或有望幫助治療帕金森氏病。Susanna Raitano等人通過研究開發出了治療遺傳性痴呆症的新型幹細胞療法，他們將病人機體的幹細胞轉化成為受痴獃影響的神經元細胞，在攜帶易致痴獃突變的病人機體的幹細胞中，研究者發現了一種可以抑制正常神經發育的靶向性缺失，而當這種缺失被修正後，這些幹細胞就會回歸正常狀態。

幹細胞在心血管疾病治療上的應用

科學家們在幹細胞療法治療心血管疾病上也取得了突破性的研究進展。Gary Steinberg等人發現，向中風患者大腦中注射幹細胞進行治療或能夠明顯地改善患者的講話能力、身體強度以及行動力，這一療法將有望治療中風。Ke Cheng等人開發出了一種新型人工合成幹細胞來治療心肌梗死。人工合成幹細胞可明顯規避天然幹細胞移植所誘發的可能有害風險，此外人工合成的幹細胞可耐受快速凍融，這一特性和理念可廣泛應用於其它類型的幹細胞。Amit Patel及其同事開發了一種新的研究方法可傳遞幹細胞到受損心肌細胞從而治療嚴重的心臟衰竭。Shigeru Miyagawa等人研究發現，利用患者自身的肌肉乾細胞來修復損傷的心臟或許能夠改善患者心力衰竭的癥狀。研究者利用來自心力衰竭患者自身大腿肌肉的細胞製造出了新型的「補丁」，隨後他們將這些補丁粘貼到了患者受損心臟的表面;接受療法的27名患者的運動能力均被限制了，而且其對常用的心力衰竭療法並無反應，同時這些患者並未出現術後主要的併發症，當其受損心臟貼上補丁后1年，其在運動能力和心臟功能方面都得到了明顯的改善。Thomas R. Cimato等人通過研究發現在「壞」膽固醇導致人類動脈粥樣硬化過程中幹細胞或許發揮了關鍵作用，相關研究或有望幫助開發出治療動脈粥樣的新型療法。

幹細胞療法在其它疾病上的應用

當了，幹細胞療法除了在上述領域的巨大貢獻外，研究者還能夠利用幹細胞療法治療其它多種人類疾病。Jeffrey R. Millman等人利用1型糖尿病病人組織形成的誘導多能幹細胞分化得到具有胰島素分泌功能的β細胞，或為治療糖尿病找到一個新的潛在方法。Julian Robertson等人通過進行臨床試驗發現，臍帶血幹細胞或能減輕兒童自閉症的癥狀和行為，在接受臨床試驗前，患兒一天75%的時間會受自閉症的影響，而接受臨床試驗后，就會降低到了10%。Ericka Simpson等人通過研究發現，幹細胞療法對致命疾病肌萎縮側索硬化症(ALS)患者是安全的，但其療效還不確切。Kuehn等人通過研究向青光眼小鼠模型的眼內輸注利用幹細胞分化得到的小梁網狀細胞，這或能幫助解決流體堵塞問題重新恢復適當的液體流出，降低眼壓從而降低青光眼患病風險。Tae-Yoon Kim等人表示，利用來自臍帶血的幹細胞或能有效治療中重度濕疹/異位性皮膚炎，臨床試驗中，34名病人被隨機地分配接受低劑量或高劑量臍帶血幹細胞皮下注射，在第12周時，55%接受高劑量注射的病人的濕疹面積與嚴重度指數下降了50%，而且異位性皮膚炎的免疫相關標誌物水平也顯著下降了。